27 юни 2019
Категории
  •  Космос
  •  Физика
  •  Науки за земята
  •  Биология
  •  Медицина
  •  Говорят медиците
  •  Математика
  •  Научни дискусии
  •  Разни
FACEBOOK

Как работи генната терапия

| ПОСЛЕДНА ПРОМЯНА 26 ноември 2015 в 09:1284130
схема на генната терапия Снимка: www.extremetech.com

Генната терапия е начин за разрешаване на генетичен проблем в самата му основа. Тя може да помогне на болните тъкани и органи да заработят правилно. Този подход е различен от традиционните подходи, базирани на лекарства, които лекуват симптомите, но не и болестта.

Най-често, генната терапия използва вектор (средство, използвано да пренася генетичен материал до желаната клетка), обикновено вирус, за да достави ген на клетките, при които това е необходимо. След като попадне в тях, клетъчният механизъм за разчитане на гени използва информацията в гена, за да построи РНК-и и протеинови молекули. След това протеините или РНК молекулите осъществяват своята функция в клетките.

Но генната терапия не е молекулярна превръзка, която автоматично ще оправи всеки генетичен проблем. Въпреки че много болести или медицински състояния мога да бъдат лекувани чрез генна терапия, други не са подходящи за този подход. Така че – кои болести са подходящи за генна терапия?

Избиране на подходящи кандидати за генна терапия става по следните критерии:

Може ли състоянието да бъде коригирано чрез добавяне на един или няколко функциониращи гена?

Генетичните заболявания, причинени от мутации в единични гени са много подходящи за генна терапия, докато болести, включващи множество гени и фактори от околната среда са неподходящи.

Знаете ли кои гени са включени?

Ако планирате да лекувате генетичен недостатък, трябва да знаете с кои гени да се заемете. Също така трябва да имате копия на ДНК на гена във вашата лаборатория.

Разбирате ли биологията на болестта?

За да изградите най-добрия възможен подход, трябва да научите колкото може повече за генните фактори на болестта. Например – кои тъкани поразява, каква роля играе протеина, кодиран от гена и точно колко мутациии в гена повлияват функцията на протеина.

Дали добавяне на на нормално копие на гена поправя проблема в засегнатата тъкан? Или премахването на дефектния ген я поправя? Понякога, когато генът е дефектен, той не кодира никакъв протеин. В такива случаи прибавянето на функциониращо копие на гена може да разреши проблема. Но понякога дефектният ген кодира протеин, който започва да прави нещо, което не трябва или пречи на друг протеин да си върши работата. В такъв случай, за да се разреши проблема, трябва да се премахне нефункциониращия протеин.

Може ли да доставите гена до клетките на засегнатата тъкан?

Отговорът зависи от няколко фактора, като това колко лесно може да достигне генът до тъканта и колко добре пасва протеинът, кодиран от съответния ген на ензимите в организма. С други думи – да не причини смущения в нормалните биохимични реакции на човека.

Подходи в генната терапия

В най-простият случай, генната терапия представлява прибавяне на функциониращо копие на гена към клетките, които имат само неработещи копия. Но понякога това не решава проблема и в такъв случай трябва да се използват други подходи.

Доминантен негатив

Някои мутации в гените водят до производство на доминантно-негативен протеин. Той може да попречи на нормален протеин да си върши работата. В такъв случай прибавяне на функциониращо копие на гена няма да помогне, защото доминантно-негативният протеин все още ще присъства и ще причинява проблеми.

Придобиване на функция

Тази мутация създава протеин, който не работи нормално. Например даден сигнал активира протеин Х, който казва на клетката да започне да расте и да се дели. Мутация тип „придобиване на функция” може да създаде протеин Х, активиращ клетъчния растеж даже и без необходимия сигнал, което ще доведе до рак.

Неправилна регулация

Понякога болестта може да включва протеин, който работи както трябва, но има проблем къде, кога или кой протеин да създаде. Това са проблеми на генната регулация: гените трябва да се включат на правилното място, в правилния момент и на правилното ниво.

За да се разрешат горните ситуации, има няколко варианта за действие. Първият е – да се блокират клетките да не произвеждат протеина, който се кодира от дадения ген. Вторият е – да се поправи гена и накрая – да се блокира или премахне протеина.

Поправяне на мутации

Използват се няколко техники за заместване на дефектното копие на гена с работещо. Една от тях се нарича SMaRT™ от "Spliceosome-Mediated RNA Trans-splicing"-приблизителен превод –транс рязане на РНК чрез сплайсозома. (Сплайсозомата е комплекс, изграден от малки ядрени рибонуклеинови и други протеини). Тази техника поправя информационната РНК, кодирана от мутиралия ген. Вместо да замести целия ген, тази техника поправя само участъка от РНК, където се намира мутацията.

Генен сайлънсинг

Това е подход, при който генът се „изключва”, така че не генерира повече протеин. При този подход ученият се прицелва директно в ДНК-то на гена или се насочва към транскриптите (записите) на информационната РНК, създадена от гена.

Генетично-модифицирани имунни клетки, насочени към специфични молекули

Имунната система създава големи количества бели кръвни клетки, всяка от които разпознава специфична молекула, преставляваща заплаха за тялото. Изследователите са разбрали как да изолират имунните клетки на даден човек и да ги променят по такъв начин, че да разпознават специфичен антиген като протеин на повърхността на ракова клетка. Така модифицирани, те се връщат в тялото на организма, където откриват и унищожават всяка клетка, носеща антигена.

Край на първа част

Използвани източници:

Gene Therapy, learn genetics, University of Utah


Препоръчани материали

Няма коментари към тази новина !

 
Още от : Биология
Всички текстове и изображения публикувани в OffNews.bg са собственост на "Офф Медия" АД и са под закрила на "Закона за авторското право и сродните им права". Използването и публикуването на част или цялото съдържание на сайта без разрешение на "Офф Медия" АД е забранено.