Костите им са толкова крехки, че се чупят още в утробата. Предстои да бъде проведено първото клинично проучване на терапия със стволови клетки в матката, чиято цел е да помогне на бебета, родени със заболяването остеогенезис имперфекта (известно още като заболяване на чупливите кости - brittle bone disease) да започнат живота си с по-здрав скелет.

"Доколкото ни е известно, това е първото клинично изпитване с използване на стволови клетки в матката," твърди Сесилия Гьотерштрьом (Cecilia Götherström) от Karolinska Institute в Стокхолм, Швеция, която е координатор на проучването, обхващащо цяла Европа. "Няколко опита са правени и преди, включително и от нас, но досега не е имало реално проучване."

Остеогенезис имперфекта (Brittle bone disease) се предизвиква от мутации в гена за колаген тип I - здрав и гъвкав материал, който заздравява костта. Гьотерштрьом и колегите ѝ ще инжектират ембриони на възраст около 20 седмици със стромални стволови клетки, съдържащи немутирали копия на гена за колаген.

Стволовите клетки се получават от черния дроб на абортирали ембриони. След като бъдат инжектирани в реципиента, стволовите клетки ще започнат да се делят и да се вграждат в тъканта на костта, където колагенът, който те ще произведат, ще заздрави развиващите се кости и ще поправи вече възникналите фрактури. "Те се насочват към местата, където има травма," коментира Ана Дейвид (Ana David) от University College London, един от медицинските центрове участващи в проучването.

Началото е планирано за януари, когато учените ще третират 15 ембриона и 15 бебета с това заболяване, като ще бъде сравнен броя на фрактурите във всяка от двете групи и по това ще се определи дали по-ранното третиране е по-ползотворно.

По-вероятно e трансплантираните стволови клетки да бъдат приети от ембрион, отколкото от бебе, тъй като при ембриона имунната система не е напълно развита. Това означава също, че при тях може да се въвеждат и много по-голямо количество стволови клетки.

Всички участници ще получат допълнителни дози на всеки 6 месеца, докато станат на 2 години. Гьотерштрьом се надява на добри резултати, тъй като тя вече е приложила метода на 2 ембриона със заболяването. Сега те са на възраст, съответно, 2 и 13 години и лечението е подпомогнало значително растежа им и те не са отхвърлили трансплантираните клетки.

Източник: New Scientist

Още по темата

08/09/2015

Животът

Как мускулите на някои хора внезапно се превръщат в кост