Учените вече са готови да проведат експерименти с техниката за генно редактиране CRISPR и върху хора. Тестовете ще бъдат проведени от екип китайски изследователи още през август, съобщава Nature.
CRISPR/Cas9 е технология за редактиране на гени. Независимо от това какво мислите за генното инженерство, хората вече използват това средство, за да променят организми, като създават революция в агрономството, намират ново лечение за нелечими досега заболявания или дори променят човешки ембриони.
Има множество „инструменти” за генно редактиране, но CRISPR е най-евтиният и точен метод. Той включва три основни компонента:
- ензима Cas9, който реже част от ДНК;
- едноверижна секвенция отРНК(поредица от нуклеотиди в молекулата ѝ), която оказва на Cas9 точното място за рязане и
- нова матрична ДНК за поправка на прерязването („поправката” е възстановяване на двойната верига на ДНК).
Интересът към технологията постоянно се увеличава – към края на 2014 са издадени около 600 научни публикации, които споменават CRISPR.
Този метод е една от най-големите надежди на учените за лечение на онкологични заболявания. Неслучайно, като за първи път, специалистите ще фокусират техниката върху възможността за лечението на белодробен рак.
Това ще стане чрез опит за редактираните на гените в имунните клетки, който цели да бъде повишена тяхната ефективност в борбата срещу туморите. Със задачаата се заема екип, ръководен от Лу Ю (Lu You), онколог от университета в Чънду.
Изследванията ще включват пациенти, които имат метастатичен недребноклетъчен рак на белия дроб и за които химиотерапия, лъчева терапия и други лечения са били неуспешни.
"Възможностите за лечение са много ограничени", казва Лу Ю. По неговите думи, тази техника може да се окаже бъдещето за нов живот на онкоболните, които не могат да получат друг вид лечение.
Екипът ще извлече имунни клетки, наречени Т-клетки, от кръвта на включените в проучването пациенти, и след това ще използва CRISPR-Cas9 технологията. Ще могат да се идентифицират специфични генетични последователности на хромозомата с ензим, който може да „отреже“ хромозомата на това място, като „нокаутира“ гена в клетките. Генът кодира протеин, наречен PD-1, който обикновено действа като проверка за капацитета на клетката да започне имунен отговор, за да го предпази от атакуване на здравите клетки.
Генно редактираните клетки след това ще бъдат умножени в лабораторията, ще бъдат повторно въведени в кръвния поток на пациента, за да се противопоставят на рака.
Миналата година Американската агенция по храните и лекарствата одобри за употреба срещу рак на белия дроб две терапии на основата на антитела, които блокират PD-1, но е трудно да се предвиди за всеки отделен пациент до каква степен тези антитела да блокират PD-1 и активират имунната реакция.
Добре известно е, че CRISPR може да доведе до генни редакции на грешното място в генома, с потенциално вредни ефекти. Биотехнологичната компания Chengdu MedGenCell, която е и сътрудник на процеса, ще валидира клетките, така че да се гарантира, че точните гени са ударени, преди клетките да бъдат повторно въведени в пациентите.
Друг проблем е, че тъй като техниката е насочена към Т-клетки, които участват в различни видове имунни отговори по неспецифичен начин, подходът може да предизвика прекомерна автоимунна реакция, в която клетките ще започнат да атакуват червата или адреналиновите жлези и друга нормална тъкан.
Фаза I на клиничното проучване е предназначена най-вече за да се тества дали подходът е безопасен. Тя ще проучи ефектите на три различни схеми на прилагане на десет души, като екипът планира това да се извършва с бавно увеличаване на дозата при само с един пациент, при който ще се следи внимателно за нежелани реакции. Но изследователите също ще следят и маркерите в кръвта, които ще показват дали лечението работи.
Още по темата
Медицина
Методът за редактиране на гени CRISPR вече може да поправя точкови мутации
Медицина
Учени са използвали генно редактиране (CRISPR), за да поправят дефект предизвикващ слепота
Човекът
Методът CRISPR за генно редактиране става още по-прецизен
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари