Най-скъпото лекарство в света се провали

Наука ОFFNews Последна промяна на 25 April 2017 в 11:40 13090 0

Glybera - най-скъпото лекарство в света, както и първото ефективно средство за генна терапия - се оказа търговски неизгодно. Неговият производител, компанията uniQure, обяви, че не желае да поднови лиценза за продажбата му, който изтича през есента на 2017, съобщава CBS.

Glybera получава одобрение за продажба в Европа през 2012 година. Медикаментът е предназначен за лечение на дефицит на липопротеинлипаза (lipoprotein lipase deficiency) - животозастрашаващо рядко наследствено заболяване.

Цената на пълния курс на лечение е около 1 милион долара, които засега само берлинският лекар Елизабет Щайнхаген-Тисен (Elisabeth Steinhagen-Thiessen) успя да защити нуждата от свръхскъпото лекарство за свой пациент, разказва MIT technology review .

През септември 2015 година тя слага 40 инжекции в мускулите на 43-годишна жена с рядкото заболяване. Такива пациенти не обработват мазнините правилно. "Вземате кръв и виждате, че няма червена кръв, а крем", разказва Щайнхаген-Тисен. Един от симптомите е инвалидизираща коремна болка. Пациентката е била хоспитализирана повече от 40 пъти.

Една доза от Glybera съдържа милиарди вируси, носещи правилните копия на гена на липопротеинлипазата. Лечението е успешно. Жената е добре, повече не посещава спешното отделение, благодарение на лечението и сега е "здрава като теб и мен", казва Щайнхаген-Тисен

Друг проблем, освен свръхвисоката цена е, самата надеждност на лекарството е под въпрос, защото за това рядко заболяване е почти невъзможно да се проведат мащабни клинични проучвания и ограниченият брой потенциални купувачи - всичките тези фактори "убиват" Glybera на фармацевтичния пазар. 

Все пак, това не означава, че развитието на търговската генна терапия е безсмислено. Производителите трябва да обърнат повече внимание на броя на потенциалните пациенти. В момента клинични изпитания преминават лекарства за мускулна дистрофия тип Дюшен (1 на 5000 деца от мъжки пол) и спинална мускулна атрофия (1 на 6-10000).

Виж още за:
    Най-важното
    Всички новини

    Още от Животът

    Коментари

    За писането на коментар е необходима регистрация.
    Моля, регистрирайте се от TУК!
    Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!

    Няма коментари към тази новина !