Страничните ефекти на метода за генетично редактиране CRISPR/Cas9 са значително подценени

Стотици нежелани мутации в генома може да въведе използването на нашумялата технология за редактиране на генома CRISPR/Cas9, според ново проучване, съобщи phys.org

Резултатите от работата са публикувани в списание Nature Methods.

Системата CRISPR/Cas9 е намерена при бактериите, където играе ролята на своеобразен антивирусен имунитет, който открива вградените в ДНК вирусни гени и насочено ги отстранят. Тази система позволява бързо и лесно да се правят промени в предварително определена част от генома на всяка клетка по шаблона на специфична нуклеотидна последователност (повече за принципите на CRISPR/Cas9 в "Сензацията CRISPR-Cas9 - нов подход за геномното инженерство"). 

При експерименти с CRISPR/Cas9 се установи, че системата внася не само зададените промени в генома, но и засяга други части от него, което води до нецелеви мутации. Според оценката на учените, броят на тези мутации е относително малък, но във всеки случай налага да се замислим за потенциалните рискове от използването на технологията. При това нейните клинични изпитания вече се провеждат в Китай, а в САЩ са планирани за 2018 година.

За да установят по-точно мащабите на нецелевите действия на CRISPR/Cas9, учени от Колумбийския университет и други университети извършиха секвениране на целия геном на две възрастни мишки, които по-рано са излекувани от слепота чрез тази технология. Геномният анализ отчита всички мутации, предизвикани от използването на метода, включително засягащи единични нуклеотиди.

В генома на всяко животно са открити повече от 1500 мутации на единични нуклеотиди и и повече от 100 големи делеции* и инсерции*. Нито една от тези ДНК мутации не бяха прогнозирани от компютърните алгоритми, които са широко използвани от изследователите за търсене на ефекти извън целевите.

^{*Делеция (лат deletio - унищожаване) - хромозомни преустройства, при които се губи участък от хромозомата.}

^{*Инсерция (от англ. insertion - вмъкване) - генетична мутация, при която в ДНК последователност става вмъкване на друга ДНК последователнос}т.

"Когато изследователите не използват анализ на целия геном, за да търсят нецелеви ефекти, могат да пропуснат потенциално важна мутация. Промяната дори на единичен нуклеотид може да има тежки последици" - заяви един от авторите Стивън Цан (Stephen Tsang).

Учените не откриват нищо нередно с животните. Въпреки откритите мутации, мишките изглеждат здрави, с нормални анатомични и физиологични параметри

"Все още сме оптимисти за CRISPR", заяви д-р Винит Махаджан (Vinit Mahajan), съавтор на работата. "Ние сме лекари и знаем, че всяка нова терапия има потенциални странични ефекти, но трябва да бъдем наясно какви са те".

Още по темата

15/01/2017

Животът

Във вирус откриха протеини, които се противопоставят на метода за генно редактиране CRISPR/Cas9

16/11/2016

Животът

За първи път е тестван върху хора методът за генно редактиране CRISPR-Cas9

25/09/2016

Животът

Монсанто получи лиценз за техниката за редактиране на гени CRISPR/Cas9

27/07/2016

Новини

Ще тестват метода за генно редактиране CRISPR и при хора