Учени съобщават за първия регистриран случай на частично възстановяване на зрението при пациент с пигментен ретинит благодарение на оптогенетичната терапия.
Пигментният ретинит е наследствено дегенеративно очно заболяване, причинено от мутации в над 71 гена, което засяга над два милиона души по целия свят. С изключение на генно-заместителната терапия за една ранна фаза, причинена от мутация в гена RPE65, няма лечение.
Учените от Националния център по офталмология Quinze-Vingts в Париж, Университета Сорбоната, Франция и Университета в Питсбърг, Пенсилвания, успяват частично да възстановят зрението на един от участниците в проучването PIONEER. Този 58-годишен мъж е бил диагностициран с пигментен ретинит преди 40 години, съобщава статия, публикувана в списание Nature Medicine.
Пациентът е трябвало да оцени наличието или отсъствието на чаша на бяла маса като използва панел за реакция с два бутона. Обектът е на разстояние 80 сантиметра от човека. Кредит: Nature
Авторите на статията прилагат метод, наречен оптогенетика (основан на въвеждането в клетъчната мембрана на специални канали, които реагират на възбуждане от светлина), и генетично променят ганглийните клетки на ретината, така че те произвеждат светлочувствителни протеини - канални родопсини, заобикаляйки нефункциониращия долен слой на фоторецепторите. Светлочувствителните фоторецептори са разположени в задния край на ретината, докато ганглиозните клетки са разположени отпред и предават визуална информация от фоторецепторите към мозъка чрез зрителния нерв.
В продължение на шест месеца след процедурата ретината свиква с генетичната промяна - човекът е носел специални очила, които прожектират визуални изображения върху ретината в определен цвят. След тренировка пациентът постепенно започва да забелязва признаци на подобрено зрение - успява да разпознае голяма тетрадка, малка кутия за телбод, стъклена чаша и дори ивици на пешеходна пътека. Показанията на електроенцефалограмата потвърдиха, че мозъкът на пациента реагира на визуален сигнал от окото.
"Това е първият пациент в историята, който съобщава за подобрение на зрението след оптогенетиката", коментира водещият автор на изследването Жозе-Ален Сахел (José-Alain Sahel) от Университета в Питсбърг. Засега няма надежда зрението на пациента да се е възстановило достатъчно, че да може да чете или различава лица. Постигнатото обаче вече е огромна стъпка за хората с пигментозен ретинит към нормален начин на живот.
Справка: Sahel, JA., Boulanger-Scemama, E., Pagot, C. et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nat Med (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01351-4
Източник: A gene-based therapy partially restored a blind man’s vision, Science news
Още по темата
Животът
Учени разработиха нова стратегия за генна терапия за забавяне на стареенето
Животът
Как работят ваксините срещу SARS-CoV-2 и кои са техните създатели
Медицина
За пръв път в света лекари прилагат генна редакция, в опит да излекуват слепота


















Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари
Памет на водата или как ни промиват мозъка
Необикновена космическа експлозия, случваща се веднъж на хилядолетие
Памет на водата или как ни промиват мозъка
Произходът на мартеницата трябва да се търси далече - в Индия и Древна Гърция