Учени съобщават за първия регистриран случай на частично възстановяване на зрението при пациент с пигментен ретинит благодарение на оптогенетичната терапия.
Пигментният ретинит е наследствено дегенеративно очно заболяване, причинено от мутации в над 71 гена, което засяга над два милиона души по целия свят. С изключение на генно-заместителната терапия за една ранна фаза, причинена от мутация в гена RPE65, няма лечение.
Учените от Националния център по офталмология Quinze-Vingts в Париж, Университета Сорбоната, Франция и Университета в Питсбърг, Пенсилвания, успяват частично да възстановят зрението на един от участниците в проучването PIONEER. Този 58-годишен мъж е бил диагностициран с пигментен ретинит преди 40 години, съобщава статия, публикувана в списание Nature Medicine.
Пациентът е трябвало да оцени наличието или отсъствието на чаша на бяла маса като използва панел за реакция с два бутона. Обектът е на разстояние 80 сантиметра от човека. Кредит: Nature
Авторите на статията прилагат метод, наречен оптогенетика (основан на въвеждането в клетъчната мембрана на специални канали, които реагират на възбуждане от светлина), и генетично променят ганглийните клетки на ретината, така че те произвеждат светлочувствителни протеини - канални родопсини, заобикаляйки нефункциониращия долен слой на фоторецепторите. Светлочувствителните фоторецептори са разположени в задния край на ретината, докато ганглиозните клетки са разположени отпред и предават визуална информация от фоторецепторите към мозъка чрез зрителния нерв.
В продължение на шест месеца след процедурата ретината свиква с генетичната промяна - човекът е носел специални очила, които прожектират визуални изображения върху ретината в определен цвят. След тренировка пациентът постепенно започва да забелязва признаци на подобрено зрение - успява да разпознае голяма тетрадка, малка кутия за телбод, стъклена чаша и дори ивици на пешеходна пътека. Показанията на електроенцефалограмата потвърдиха, че мозъкът на пациента реагира на визуален сигнал от окото.
"Това е първият пациент в историята, който съобщава за подобрение на зрението след оптогенетиката", коментира водещият автор на изследването Жозе-Ален Сахел (José-Alain Sahel) от Университета в Питсбърг. Засега няма надежда зрението на пациента да се е възстановило достатъчно, че да може да чете или различава лица. Постигнатото обаче вече е огромна стъпка за хората с пигментозен ретинит към нормален начин на живот.
Справка: Sahel, JA., Boulanger-Scemama, E., Pagot, C. et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nat Med (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01351-4
Източник: A gene-based therapy partially restored a blind man’s vision, Science news
Още по темата
Животът
Учени разработиха нова стратегия за генна терапия за забавяне на стареенето
Животът
Как работят ваксините срещу SARS-CoV-2 и кои са техните създатели
Медицина
За пръв път в света лекари прилагат генна редакция, в опит да излекуват слепота
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари