За пръв път в света лекари опитват да излекуват слепота, прилагайки CRISPR технологията за генна редакция.
Екип от Института за здраве и наука в Орегон инжектира три капки течност, съдържаща фрагменти от CRISPR ДНК директно в окото на пациента с надеждата, че това ще спре хода на рядко генетично състояние, наречено вродена амавроза на Лебер, което причинява слепота в ранно детство.
"Ние буквално имаме потенциала да лекуваме хора, които са напълно слепи и да им помогнем да прогледнат", разказва Чарлс Олбрайт (Charles Albright), главен научен експерт в компанията Editas Medicine пред Асошиейтед прес. Фирмата е една от биотехнологичните компании, които разработват лечението. "Ние смятаме, че можем да открием цял нов набор от медикаменти, които могат да влязат и променят вашата ДНК."
Докато някои генетични състояния могат да бъдат лекувани с конвенционална генна терапия, която да замени напълно мутиралия ген, вместо да го редактира, пациентите с вродена амавроза на Лебер нямат този късмет. Генът, свързан с това заболяване е твърде голям, за да бъде заменен, така че лекарите прибягват към технологията за генна редакция CRISPR, в опит да редактират грешната мутация.
"Когато клетката е редактирана, това е за постоянно и се надяваме, че тя ще издържи през целия живот на пациента", споделя Ерик Пиърс (Eric Pierce), лекар в Масачузетската клиника по офталмология и отология, който също е част от проекта.
Ще мине поне месец преди лекарите да знаят дали този първи експеримент е успешен. В случай че е, екипът планира да направи същата генна редакция на още 18 пациенти - деца и възрастни - страдащи от същото състояние.
Източник: Futurism - CRISPR SCIENTISTS HACK PATIENT’S GENES IN BID TO CURE BLINDNESS
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари