22 юни 2021
Категории
  •  Космос
  •  Физика
  •  Науки за земята
  •  Биология
  •  Медицина
  •  Математика
  •  Научни дискусии
  •  Разни
FACEBOOK

Лекарство за Алцхаймер е одобрено въпреки съмненията за ефективността му

| ПОСЛЕДНА ПРОМЯНА 08 юни 2021 в 09:46 14920
Кредит: Flickr (CC BY-NC-ND 2.0)

В понеделник мериканската администрация по храните и лекарствата FDA одобри лекарството срещу Алцхаймер на Biogen, въвеждайки първото ново лекарство за болестта от близо две десетилетия.

Лекарството, известно преди като адуканумаб (Aducanumab), ще се продава под марката Aduhelm, е предназначено да унищожава лепкавата плака, която се натрупва в мозъка на хората с болестта на Алцхаймер. Учените предполагат, че тези плаки убиват мозъчните клетки и причиняват загуба на паметта, която характеризира заболяването.

В клиничните проучвания Aduhelm намалява нивата на тези плаки, но не е категорично доказано, че подобрява паметта и когнитивните функции. FDA одобрява лекарството по специален ускорен път, който позволява използването на лекарства, за които има вероятност да имат полза за пациентите, дори когато има несигурност относно това колко добре работят.

През ноември консултативен комитет на FDA заяви, че тестовете на Biogen не са показали, че лекарството ефективно лекува болестта на Алцхаймер. FDA обикновено следва съветите на своите консултативни комитети.

"Имаше значителен обществен дебат за това дали Aduhelm трябва да бъде одобрен. Както често се случва, когато става въпрос за тълкуване на научни данни, експертната общност предлага различни гледни точки", заявява в понеделник д-р Патриция Кавацони (Patrizia Cavazzoni), директор на Центъра за оценка на лекарствата от FDA.

"Агенцията стигна до заключението, че ползите от Aduhelm за пациенти с болест на Алцхаймер надвишават рисковете от терапията".

Близо 6 милиона американци имат болестта на Алцхаймер, което означава, че пазарът на лекарството може да бъде значителен.

Biogen не е казал колко ще струва лечението. Анализаторите от Citi и SVB Leerink са изчислили, че Aduhelm може да донесе годишни приходи от 10 до 12 млрд. долара. Biogen е инвестирал над 2 милиарда щатски долара в разработването на адуканумаб и други експериментални лекарства за болестта на Алцхаймер.

Стойността на акциите на Biogen нарасват с 58% до 450,62 щатски долара след решението за одобрение, давайки на компанията пазарна стойност от около 69 млрд. долара.

Въпреки че клиничното изпитване установи, че Aduhelm работи върху подгрупа участници, FDA ще позволи широко използване на лечението. Пациентите ще се нуждаят от сканиране на мозъка, за да се наблюдават малки кръвоизливи, свързани с амилоиди аномалии на образната диагностика или ARIA.

Нито Biogen, нито FDA разкриват кога ще станат достъпни.

Трудният път на адуканумаб към FDA почти завърши с неуспех преди 2 години

Одобрението на FDA на заявката на Biogen зависи от две идентични клинични изпитвания от късна фаза, които са прекратени в началото на 2019 г., след като междинен анализ показа, че те вероятно ще се провалят.

Но Biogen продължава да анализира данните. Приблизително шест месеца по-късно Biogen изненада фармацевтичната индустрия, като обяви, че подгрупа от участници в едно от изпитванията показва положителни признаци. Нивата на амилоидните плаки на участниците са намалели и способността им да си припомнят думи, да запомнят житейски събития, да приготвят ястия и да изпълняват други ежедневни задачи се е подобрила, заявяват от компанията.

Тези резултати от теста са основата на одобрението на FDA на заявката на Bioge, но са включени и данни от другото неуспешно изпитване в късен етап и друго проучване в ранен етап. Отделните резултати от тестовете на късния етап или фаза три бяха спорна точка по време на прегледа на лекарството от FDA.

Дейвид Нопман (David Knopman), невролог, участвал в клиничните изпитвания на Biogen, призова миналата година биотехнологичната фирма да проведе ново проучване на последната фаза, като заяви, че данните, представени от Biogen, не доказват, че лекарството помага на пациентите.

„Перфекционизмът може да е враг на доброто, но за адуканумаб доказателствата дори не достигат до „добро“ , пише той от името на FDA през октомври.

"Противно на надеждата, че адуканумаб ще помогне на пациентите с Алцхаймер, доказателствата показват, че никому няма да донесе подобрение, а ще навреди на някои, подложени на въздействието му и ще изисква огромни ресурси".

Консултативният комитет, включващ изследователи, клиницисти и биостатистик, до голяма степен заявява, че аргументът на Biogen в полза на одобрението е пълен с пропуски. Но служители на FDA заявяват, че намират данните от успешното изпитване фаза 3 за "стабилни и изключително убедителни" и са решили, че положителните резултати от проучването могат да подкрепят претенциите на Biogen.

През последните 5 години Biogen влага 2 милиарда долара за разработване на лекарствата си за болестта на Алцхаймер

Брайън Абрахамс (Brian Abrahams), анализатор на RBC Capital Markets, изчислява през януари, че Biogen има 15 процента шанс за одобрение от FDA. Други поставят шансовете на Biogen по-близо до 40 или 60 процента, цитирайки случаи, в които FDA одобрява продукти за нелечими досега заболявания.

Тези шансове изглеждат още по-добри, след като FDA отлага крайния срок за вземане на решение до 7 юни от 7 март. Удължаването на крайните срокове обикновено води до одобрение, коментираха анализатори през януари.

Групите за защита на пациентите също подкрепиха одобрението, като се позоваха на липсата на възможности за пациентите. Последното изцяло ново лекарство за болестта на Алцхаймер, Namenda, е одобрено през 2003 г. за хора с умерени до тежки форми на заболяването. Останалите лекарства, които се появяват на пазара, са комбинации от нови и съществуващи продукти.

Полето на Алцхаймер е изпълнено с неуспехи, което кара няколко големи фармацевтични компании да прекратят работата си в тази област.

Според финансовите отчети Biogen е похарчил поне 2 милиарда щатски долара за разработване на три потенциални лечения през последните пет години. Едно от тези лекарства е отложено през 2019 г. поради лоши резултати от изпитванията, докато друго, BAN2401, все още се тества от партньора Eisai.

Цената от 56 000 долара за едногодишен курс е значително по-голяма от очакваната от анализаторите, за които дори най-високите оценки са близо 24 000 долара. Институтът за клиничен и икономически преглед, американска организация с нестопанска цел, която се опитва да изчисли справедливи цени на лекарствата, заяви, че смята, че компанията трябва да даде цена от едва 2500 долара.

„Въпреки че съм доволен, че адуканумаб получи одобрение, трябва да сме наясно, че в най-добрия случай това е лекарство с незначителна полза, което ще помогне само на много внимателно подбрани пациенти”. смята Джон Харди (John Hardy), професор по неврология в Университетския колеж в Лондон

Източници:

FDA Just Approved First New Alzheimer's Drug in 18 Years. Is It Worth It?, Business Insider

Alzheimer’s drug from Biogen wins US approval, The Financial Times


Няма коментари към тази новина !

 
Още от : Новини
Всички текстове и изображения публикувани в OffNews.bg са собственост на "Офф Медия" АД и са под закрила на "Закона за авторското право и сродните им права". Използването и публикуването на част или цялото съдържание на сайта без разрешение на "Офф Медия" АД е забранено.