В момента в световен мащаб тече дискусия дали е "безотговорно" да се правят промени в човешките клетки, които могат да бъдат унаследени.

Методите за генна редакция, дори и най-разпространените "молекулни ножици" CRISPR/Cas9, все още не са доказано безопасни и достатъчно ефективни, за да може да се използват за промяна на онаследими гени от човешкия геном в ембриони, яйцеклетки, сперматозоиди.

Но това не попречи на китайския учен Хъ Дзиенкуей в края на 2018 година да съобщи за раждането на две генно-редактирани бебета, както ви съобщихме в тази статия. 

В отговор на действията на Хъ, научната общност търси начини да предотврати повече подобни опити. Някои учени наскоро призоваха за приемането на мораториум върху генното редактиране на онаследявани гени. Такава забрана би продължила вероятно пет години, за да може в това време технологията да се усъвършенства и да се проведе широк публичен дебат.  

Надзорния комитет на Световната здравна организация предлага като алтернатива глобален регистър на работата върху редакцията на човешки гени. Такава база данни би осигурила прозрачност и по-добро разбиране на състоянието, в което е науката за генното редактиране, съобщават Science news.

Представяме ви интервю с нобеловия лауреат Дейвид Балтимор (David Baltimore), оттеглил се професор от Калифорнийския технологичен институт Caltec. Балтимор, вирусолог и имунолог е председателствал две международни срещи по генно инженерство на най-високо равнище. Интервюто е редактирано за краткост и яснота. 

В: Досега не сте се изказвали в подкрепа на мораториум. Защо?

Балтимор: Това е въпрос по-скоро на семантика. Изказванията, направени след първата и втората среща избягваха термина мораториум. Съвсем умишлено. Защото тази дума се свързва с много конкретни правила за това какво може и какво не може да се прави.

Аз напълно съм съгласен, както и голяма част от хората, участвали в срещите, че не сме готови да правим при хора промени, които се онаследяват, ако изобщо някога бихме били готови за това. Можете да кажете "ами това е мораториум" и в известен смисъл е. Няма какво да спорим по този въпрос. 

Но важното в случая е да сме гъвкави в това, което предстои. И това е проблемът на един мораториум. Това, че идеята става фиксирана в умовете на хората, че правим твърди изявления за това какво не искаме да правим и колко дълго не го искаме.  

С наука като тази, която се развива толкова бързо, искаме да можем да се адаптираме към нови открития, нови възможности и нови разбирания. Да се поставят правила може би не е добра идея. 

Това, което е добра идея е, да сме на върха в променящата се среда и да се адаптираме с времето. И става дума както за етичната среда, така и за практическата среда на методите за генно редактиране. 

В: Глобален регистър на всички експерименти за генна редакция би ли помогнал?

Балтимор: Генното редактиране, при което гените на човешко същество са променени или гените на дете са променени, това е нещо, което ще се отрази напред с времето. То вече е част от наследствеността на човешкия вид. Ако не знаем че се е случило, ако не знаем какви са редактираните гени, тогава не можем да определим ефекта от наличието на тези [променени] гени. 

Така че аз смятам, че е важно да има регистър на всички генни редакции, за да можем да проследим с времето последствията от тези променени гени... Важно е да проследим тези деца, докато растат. Просто искаме да сме сигурни, че няма някакъв неблагоприятен медицински ефект и след това да е известно кои гени са редактирани. 

Такъв регистър ще е много важен за онаследявани модификации. За соматични модификации (промени в ДНК на телесни клетки на деца и възрастни, които не се онаследяват), не е по-важно, отколкото всяка друга медицинска процедура, защото наистина по никакъв начин не се различава от всяка друга медицинска процедура. 

В: Има ли подобни регистри за други видове изследвания?

Балтимор: Има глобален регистър на клиничните изпитвания. Не знам за друг глобален регистър, съсредоточен върху специфична терапевтична дейност. От друга страна няма нищо друго, правено досега, което да прилича на генното редактиране, така че би било разумно да се създаде такъв регистър. 

В: Може ли такива противоречиви действия, като създаването на генно-редактирани бебета от Хъ, да бъдат предотвратени?

Балтимор: Искаме да създадем среда, в която да бъде кристално ясно, че в момента не бива да продължаваме напред. Но не можем напълно да го предотвратим. Не можете да предотвратите убийство със закон срещу убийствата. Все пак се случва. Законите не могат винаги да спрат събитието. Те са начинът да се покаже мнението на обществото и да се накаже човек, който го е изложил на опасност. Но това не пречи на самото събитие да се случи.

^{Хъ Дзиенкуей Снимка: Wikimedia Commons}

В: Какво потенциално влияние ще има, ако отделни правителства или международно споразумение ограничи генното редактиране?

Балтимор: Това няма да спре науката. В момента има много страни, които са приели за незаконно редактирането на онаследими гени и по начина по който е формулирано някои видове експериментална работа няма да могат да се осъществяват. Това е жалко, защото смятам, че искаме да продължим с опитите. 

В САЩ с държавни средства не може да се направи нищо, което променя ембрион. Но може с частно финансиране, така че в Щатите продължаваме напред, използвайки пари, които не идват от държавата. 

В предложението за мораториум те говорят за единични страни, които да вземат сами решението си и смятам, че така трябва да се получи. Много трудно можем да си представим споразумение между всички тя и всички усложнения около този въпрос. Ще отнеме много време и ще бъде неактуално преди да изтече времето му. 

Не виждам как бихме могли да спрем една страна да обяви, че иска да разреши редактирането на онаследими гени. Трябва да има много дебати по въпроса и такава страна може да се окаже единствена сред другите без да иска да е в тази позиция и ще има много натиск да се подчини на общата идея. Но ние нямаме друг механизъм за международно право, освен споразуменията. 

В: Според Вас, ще дойде ли денят, в който генното редактиране ще е достатъчно ефективно и безопасно, за да се използва за промени на онаследими гени?

Балтимор: Да.

В: Кога?

Балтимор: Не можем да знаем, защото зависи от технологичните иновации. Може да се случат утре, или да не се случат с години. Вероятно е въпрос на повече от няколко години. 

В: Има ли досега достатъчна осведоменост и дебати в обществото, така че то да е готово за онаследими промени?

Балтимор: Днес има двойки, които искат децата им да наследят гените им, но измежду тях има и мутирал ген, който те не биха искали да предадат. Ако можем да осигурим, че поколението няма да наследи мутирал ген, тогава те ще могат да имат детето, което са желали. Тогава ще могат да кажат на лекар "Има ли процедура, която по безопасен начин да ни даде детето, което искаме?" Смятам, че когато отговорът на този въпрос стане "да", ще има невероятно напрежение върху медицинската общност, да извършва генни модификации. 

В този момент ще трябва да балансираме между желанието на двойките да имат деца без мутирали гени и фактът, че още нямаме много опит с тази процедура, което някои хора могат да сметнат за неподходящо. Общо, хората са склонни да откликнат на желанията и нуждите на тези двойки. Смятам, че те ще кажат, че това е нещо, което трябва да направим.  

В: Някои хора може да спорят, че вече е възможно да имат дете без генетични заболявания чрез генетичен скрининг преди имплантирането на ембриона. 

Балтимор: Зависи кое е най-безопасно и най-ефективно. Ако селекцията на ембрион може да ни даде висок процент елиминиране на гена, тогава ще го правим чрез селекция на ембрион. Днес възможността да получим добър имплантиран ембрион, който да оцелее е около 25 процента. Така че 75 % от двойките, които се подлагат на тази процедура не се сдобиват с поколение, така че не е много ефективен метод. Някои хора казват "Защо не се съсредоточите върху това да го направите по-ефективен?" Това би било добро, но не знаем дали е възможно. Наистина всичко се свежда до това кое работи и кое решава проблема. 

В: Има ли проблеми, за които трябва да се говори повече?

Балтимор: Смятам, че най-голямата пречка да използваме тази технология наистина е опасността от появата на "кръпки": ембриони, при които някои клетки са редактирани, а други не и не знаем точно коя каква е. Все още не сме разрешили този проблем.  

Преди година или повече, в един труд се твърдеше, че този ефект е минимализиран, но много хора се съмняват, че това е наистина така. Така че докато не разрешим тази неяснота, не виждам как можем да продължим напред. Има теоретични начини да се разреши този проблем, но на практика те не работят.

В: Има ли други капани, за които трябва да знаем?

Балтимор: Нищо друго не може да ни покаже какви са капаните, освен да продължим напред с изследванията.