Всеки момента в Европа се очаква да получи сертификат генна терапия, наречена Strimvelis. Ако се одобри, ще бъде първата терапия с използване на редактиране гени за лечение на смъртоносна болест, съобщава MIT Technology Review.
Заболяването, за което се отнася терапия, се нарича тежка комбинирана имунна недостатъчност (Severe combined immunodeficiency - SCID, синдром на Гланцман-Ринайкър). Той е известен също като "синдром на балона" - хората с този вроден дефект на практика нямат имунна система, изключително уязвими са към инфекциозни заболявания и трябва да се намират постоянно в стерилна среда. Това заболяване засяга едно новородено от 100 хиляди.
Един от заболелите, Дейвид Ветер, става широко известен в медиите през 1970-те. През 1976 г. по мотиви на неговия живот е заснет американския телевизионен филм "Момчето в пластмасов балон" (The Boy in the Plastic Bubble) с Джон Траволта.
Патентът за медикаментозното лечение притежава гигантът GlaxoSmithKline, който го купи през 2010 г. от Института на генна терапия в Милано. Той вече е тестван успешно в Италия върху 18 болни деца, а първото лечение се проведе преди 15 години. Всички третирани са все още живи. Общо се регистрират годишно около 14 случая на деца, родени с тази болест в Европа.
В началото на април Европейската комисия предварително одобри лечението. Очаква се компанията да няма проблеми с получаването на сертификата. И в случай на положително решение, тази терапия ще се продава в 27 европейски страни и в Съединените щати. Успешното й прилагане от такава голяма компания ще открие нова ера в медицината.
Традиционните варианти за справяне с SCID е трансплантация на костен мозък (сложна и скъпа операция, изискваща наличието на подходящи донори, а и често води до смърт), или използването на един ензим, една ампула от който струва 5 000 долара.
При новата система на лечение чрез редактиране на гените, лекарите извличат стволови клетки от костния мозък на пациента, редактират гените "в епруветка", въвеждат новото копие в ретровирус, който след това го доставя до клетките на тялото.
Според Алианса за регенеративна медицина, генетични изследвания процъфтява, компаниите, занимаващи се с тази дейност през 2015 г. са получили общо около 10 милиарда долара инвестиции. В момента има повече от 5000 различни генетични заболявания, причинени от дефекта в само един ген, и се разработват няколко стотици възможности за лечение чрез редактиране на гени. 70 вида терапии са в последни етапи на тестване.
За да се предпази от микроби, Дейвид Ветер живя в пластмасова камера в продължение на 12 години. Той е роден без имунна система и умира през 1984 г. от усложнения на костно-мозъчна трансплантация.
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари