Терапия, насочена към гените на вируса, показва 99,9% ефективност при тестове върху животни

Ваня Милева Последна промяна на 19 май 2021 в 11:32 5182 0

SARS-CoV-2 - вирусът, който причинява COVID-19 - изолиран от пациент в САЩ Вирусните частици са показани на повърхността на клетки, култивирани в лаборатория. Шиповете на външния ръб на вирусните частици дават името на коронавирусите. Кредит: NIAID-RML

Изследователи от САЩ и Австралия са разработили първото работещо лекарство за специфично лечение на коронавирусна инфекция. При тестове върху лабораторни животни то е унищожило 99,9% от вирусните частици в тъканите на организма.

Приложението му върху хора може да започне през 2023 г., а терапията може да се приспособи към всякакви РНК вируси, така че в близко бъдеще да могат да се предотвратят тежките форми на всички видове грип.

Специалисти от университета Грифит (Куинсланд, Австралия) и Изследователския институт Бекман (Калифорния, САЩ) работят върху лекарството от пролетта на 2020 г.

Статия, описваща разработката и резултатите от първите лабораторни тестове, е публикувана в рецензираното списание Cell.

От биотехнологична гледна точка това е напълно нов вид лекарство. Той се основава на наскоро откритите принципи на антивирусна защита на живите организми и може да бъде адаптиран към голямо разнообразие от инфекциозни агенти.

Като цяло неименуваното все още лекарство е буквално самонасочваща се ракета за унищожаване на вирусна РНК. Липидните наночастици се инжектират в тялото на заразено животно. Те се носят от кръвния поток в тялото и не показват активност в здравите клетки. Ако обаче срещне генетичния материал на прицелния вирус по пътя си, структурата му се уврежда фатално за него. В резултат на това патогенът не се размножава и болестта отстъпва.

Схема на работа на LNP-siRNA в заразена клетка. Кредит: A SARS-CoV-2 targeted siRNA-nanoparticle therapy for COVID-19
Adi Idris, Alicia Davis, Aroon Supramaniam, Tristan A. Scott, Nigel A.J. McMillan, Kevin V. Morris et al.
Cell, Published:May 13, 2021 DOI: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.05.004

Технологията се основава на малки интерфериращи РНК (миRNA, siRNA ), открити през 1999 г. Това е цял клас малки двуверижни макромолекули на рибонуклеинова киселина. Обикновено те се състоят само от 20-25 нуклеотида и дълго време тяхната функция не бе напълно ясна. В последващи проучвания се оказа, че ролята на миРНК е да взаимодейства с информационната РНК (mRNA) при определен целеви ген. В резултат на този процес възниква интерференция и иРНК се разгражда, т.е. експресията на гена спира. Информационната РНК не достига до рибозомите, не се получава транслация - кодираният от нея протеин не се произвежда.

Всъщност това е универсален механизъм за „изключване“ на който и да е фрагмент от генома, без да се уврежда ДНК, като основен носител на наследствена информация. Растенията и животните го използват за защита срещу вируси. Потискането на експресията на специфични гени отдавна е въпрос, който интересува учените, така че откриването на такъв природен инструмент е много обещаващо откритие.

Изследователите обясняват как действа тяхното лекарство Кредит: Griffith University, YouTube

В експерименти с лабораторни животни - мишки - LNP-siRNA („опакована в липидни наночастици siRNA“) успешно навлиза в белите им дробове и унищожава 99,9% от тях. Дори теоретично това лекарство не може сериозно да навреди на организма - малките интерфериращи РНК се свързват само с целевите РНК на вируса и те не са в здравите клетки. Разработчиците на лекарството нямат търпение да започнат клиничните изпитвания. Ако всичко се осъществи възможно най-бързо, лекарството ще стигне до болниците още през 2023 година.

Едно от предимствата на липидните наночастици е тяхната висока устойчивост при съхранение. При стайна температура запазват целостта си повече от месец и в обикновен хладилник (4 градуса по Целзий) могат да издържат една година, без да се нарушават качествата му.

Самата платформа LNP-siRNA има потенциал да се адаптира към голямо разнообразие от РНК вируси като грип, настинки и всякакви коронавируси. ХИВ и хепатит В не се влияят от тази терапия, защото са ДНК вируси. 

Създаването на такова лекарство в толкова кратък период от време е наистина голямо постижение.

2023 г. изглежда далеч, но понякога се разработват и тестват специфични лекарства в продължение на 5-10 години. Ако се установи, че LNP-siRNA е безопасна по време на клинични изпитвания, няма да е необходимо да се чака масова ваксинация, за да се прекрати пандемията. А критично болните пациенти с Covid-19 ще имат шанс не само да облекчат симптомите (което правят повечето от препоръчаните антивирусни лекарства), но и да получат пълноценна целева терапия.

Справка: A SARS-CoV-2 targeted siRNA-nanoparticle therapy for COVID-19
Adi Idris, Alicia Davis, Aroon Supramaniam, Tristan A. Scott, Nigel A.J. McMillan, Kevin V. Morris et al.
Cell, Published:May 13, 2021 DOI: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.05.004

Източник: Gene silencing technology to target COVID-19, Griffith University

Най-важното
Всички новини
За писането на коментар е необходима регистрация.
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!

Няма коментари към тази новина !