Възстановява се светочувствителността в силно увредени ретини в първото изпитване на лекарство върху хора

Ваня Милева Последна промяна на 01 July 2026 в 00:00 35 0

светло око

Кредит Maksim Goncharenok/Pexels

Сега нов подход към лечението на заболяването дава нова надежда.

Изследователи са провели първото изпитване върху хора на нов вид лечение за водеща причина за слепота при възрастни в трудоспособна възраст, с обещаващи резултати.

Пигментният ретинит е генетично заболяване, при което клетките на ретината, отговорни за откриването на светлина, не функционират правилно, което води до прогресивна слепота. Настоящите възможности за лечение на по-късните стадии на заболяването са ограничени и няма терапия.

Сега нов подход към лечението на заболяването дава нова надежда. Изследователи от Университета на Вашингтон и от Университета на Аделаида провежда малко пилотно проучване, за да видят дали потенциална терапия с молекула фотопревключвател е безопасна и поносима от хората.

Фотопревключвателят е​ съединение, което променя своята структурна геометрия, цвят или физични свойства в отговор на светлина.

Лекарството - фотопревключвател (като KIO-301) е нова, мутационно-агностична терапия, предназначена да възстанови частично зрение при дегенеративни очни заболявания като пигментен ретинит. Той работи чрез използване на молекулярни превключватели, които се прикрепят към оцелелите ганглийни клетки на ретината, превръщайки ги в светлочувствителни рецептори, за да заобиколят мъртвите фоторецептори.

Те откриват, че когато малка молекула фотопревключвател се инжектира в окото, тя съживява някои от увредените клетки на ретината, правейки ги отново чувствителни към светлина. Това се случва дори след като нормалните светлочувствителни клетки са загубени.

"Това, което първоначално започна като много малко проучване за проверка на безопасността на лекарството, сега открива възможността за напълно нов начин за лечение на дегенеративни очни заболявания", заявява главният изследовател, професор Робърт Касън (Robert Casson) от Медицинския факултет на Университета в Аделаида.

"Това е първото клинично изпитване на лекарство - фотопревключвател при хора. За разлика от генните терапии, които са насочени към специфични мутации, този подход би могъл потенциално да се използва при много различни форми на дегенерация на ретината. Той също така избягва необходимостта от генетична модификация, което опростява лечението и може да намали рисковете.“

Концептуален модел на фотосенсибилизация на RGC, медиирана от фотопревключвател

Концептуален модел на фотосенсибилизация на RGC, медиирана от фотопревключвател. Източник: Nature Medicine (2026). DOI: 10.1038/s41591-026-04317-6

Ранни признаци отвъд безопасността

Няколко участници в малкото проучване съобщават за краткосрочни подобрения в способността си да извършват зрителни тестове, включително задачи за ходене. Един участник със силно увредени клетки на ретината съобщава за по-добра осъзнатост за възприемане на светлината в рамките на два дни след получаване на лечението.

"Установихме, че лечението е добре поносимо, без сериозни нежелани реакции и без доказателства за вредни ефекти върху окото", обяснява Касън. "Видяхме и ранни сигнали, предполагащи, че лекарството може да има биологичен ефект – някои участници съобщават за промени във възприятието на светлината, а образната диагностика на мозъка показва активност в зрителните области на мозъка след лечението.“

"Въпреки че това със сигурност е положително, трябва също да се подчертае, че това са предварителни констатации и трябва да бъдат потвърдени в по-мащабни проучвания."

По-широка платформа, която се тества сега

Kiora Pharmaceuticals оказва подкрепа от индустрията за проучването, а резултатите са публикувани в списанието Nature Medicine. В момента се провежда по-голямо проучване Фаза 2, за да се оцени по-стриктно дали това лечение може да подобри зрението.

"В по-широк смисъл, тази работа установява нова платформа за възстановяване на зрението, която би могла да бъде допълнително развита за заболявания на ретината отвъд пигментния ретинит“, посочза Касън.

Дправка: Robert J. Casson et al, Intravitreal photoswitch therapy in advanced retinitis pigmentosa: a phase 1 open-label trial, Nature Medicine (2026). DOI: 10.1038/s41591-026-04317-6

Photoswitch drug shows early signs of restoring light sensitivity in severely damaged retinas in first human trial, Medical Xpress

Най-важното
Всички новини