Скъпо лекарство против рак може да доведе до значително подобряване на симптомите при напреднала форма на болестта на Паркинсон, помагайки на участниците в малко клинично проучване за пръв път от години отново да говорят и ходят.
Ако бъде потвърдено това, ще бъде първият път, в който медикамент е подействал върху самата причина за заболяването.
"Видяхме пациенти в краен стадий на заболяването да се връщат към живота," разказва Чарбел Муса (Charbel Moussa) от Georgetown University Medical Center във Вашингтон, който е ръководил проучването.
Медикаментът, наречен Nilotinib, действа като стимулира "естествената сметосъбираща система" в мозъка да изчисти протеините, които са се събрали в мозъка на хората с болестта на Паркинсон, твърди Муса. Смята се, че тези протеини се акумулират в невроните, смущавайки значително работата им и с течение на времето причиняват смъртта на мозъчните клетки, които произвеждат невромедиатора допамин, който е необходим при движението, регулира настроението, участва в системите за възнаграждение в мозъка и много други функции.
Nilotinib вече е одобрен за лечение на рак - той блокира ключов протеин при хронична миелоидна левкeмия. Медикаментът обаче блокира и друг протен, който повлиява функцията на лизозомите - клетъчни органели, които унищожават вредните или ненужни протеини. Муса смята, че Nilotinib може да накара лизозомите да си вършат работата по-ефективно, прочиствайки протеините предизвикващи заболяването на Паркинсон.
Бързо подобрение
Тестовете при животни се оказали обещаващи и затова Муса, неговият колега Фернандо Пеган и техният екип са организирали малко проучване с 12 доброволеца с болестта на Паркинсон или подобно заболяване, наречено деменция с телца на Люи. Проучването било проектирано да тества само безопасността на медикамента, като той се приемал орално всеки ден в продължение на 6 месеца.
Въпреки че всички доброволци били в напреднала фаза на заболяването, в началото на проучването като трима от тях дори не можели да говорят, всички започнали да се подобряват след като започнали да взимат лекарството като при някои от тях подобрението започнало още на третата седмица.
"Имаше хора неподвижни като дъска в началото на изследването, които се разходаха, сядаха сами и свиваха краката си в края му," разказва Муса, "Можеш да видиш вълнението по лицата им, когато видеха подобрението. В очите на всички в стаята имаше сълзи."
"Те демонстрираха по-свеж ум и по-гладък говор и имаха много повече енергия," коментира Пеган. И тримата участници, които не можели да говорят, започнали да говорят отново до края на проучването. "За тях случващото се беше като пробуждане".
Живот под наем
Алан Хофман, който за пръв път показал признаци на Паркинсон през 1997 г., твърди че проучването с нилотиниб е променило живота му. Докато заболяването му се влошавало, многократно падал, имал нужда от жена си да му помога да става от леглото и дори обмислял самоубийство. Макар че дълбокомозъчната стимулация му помогнала малко за схванатото му тяло, тя не била лечение. Затова се записал в проучването с Нилотиниб. В рамките на няколко седмици, вече можел сам да си оправя леглото и да чете книга за пръв път от години.
Лекарството било засечено в цереброспиналната течност на участниците, което показва, че преминава през кръвно-мозъчната бариера и достига до мозъка. Учените също така проследили нивата на протеините tau, амилоид бета и алфа-синуклеин, които се акумулират като плаки при болестта на Паркинсон и установили, че нивата на тези протеини са се стабилизирали при всички участници или дори са се понижили при някои от тях. В същото време нивата на допамин са нарастнали. Тези, които са взимали най-високата доза на медикамента, демонстрирали най-значителните подобрения.
Пеган представил резултатите на научната конференция Neuroscience 2015 meeting в Чикаго миналата събота. Според една от използваните скали, познавателните способности на участниците се подобрили средно с около 5 точки от общо 30. По принцип, Нилотиниб предизвиква неприятни странични ефекти при хора, които го взимат във високи дози за левкимия, но при настоящето проучване били използвани много по-ниски дози и учените не установили никакви нежелани реакции.
Греъм Кер (Graham Kerr) от Queensland University of Technology в Брисбейн, Австралия, смята че резултатите са смайващи. "Новото лечение определено изглежда, че подобрява симптомите на Паркинсон, като води и до понижаване на биомаркерите, свързани с прогресията на заболяването," коментира той.
Прекалено хубаво, за да е истина
Научният екип смята, че това е първият медикамент, който е насочен към основната причина за заболяването на Паркинсон и осигурява нещо повече от временно облекчение. Други невролози също са развълнувани от резултатите, но предупреждават да не се правят прибързани заключения, докато медикаментът не бъде тестван в рамките на по-голямо проучване с плацебо-контролна група.
"Изглежда ми прекалено хубаво, за да е истина. Искрено се надявам да греша," коментира Карл Кларк (Carl Clarke) от Sandwell and West Birmingham Hospitals NHS Trust, Великобритания.
"Ако наистина може да обърне развитието на Паркинсон, това ще означава, че сме постигнали много важна стъпка, но съм по-скоро скептичен," споделя Калол Чаудури (Kallol Ray Chaudhuri) от King’s College London.
Учените са внимателни, тъй като и преди е имало привидни проблясъци в лечението на Паркинсон. Съединение, за което се смятало, че стимулира растежа на мозъчните клетки - GDNF - предизвикало голям интерес след обещаващи експерименти с животни и доказателства, че работи при малка група от пациенти. Въпреки това, никой до сега не е успял да повтори тези ефекти при голямо плацебо-контролирано клинично проучване.
Плацебо ефектът може да е от огромно значение за симптомите на заболяването на Паркинсон, смята Артър Роуч от благотворителната организация Parkinson’s UK. "Все още не можем да сме сигурни, че пациентите ще имат полза от това ново лечение."
Екипът на Муса в момента набират още хора с разнообразни заболявания, чиято етиология включва акумулирането на протеини в мозъка, включително заболяването на Алцхаймер и амиотрофичната латерална склероза, за по-голямо, плацебо-контролирано проучване.
Скъпо лечение
За съжаление ефектът не трае дълго и когато доброволците спрели да взимат медикамента в края на проучването, те започнали да се влошават отново, твърди Муса. Оттогава много от тях се опитват сами да си набавят лекарството, но то струва чудовищните 11 000 долара на месец.
"Една жена продала колата си, за да купи лекарството за съпруга си," твърди Муса. Пеган в момента контактува с производителя Novatris, като се надява на участниците да им бъде предложено продължаване на лечението на преференциална цена на основата на съчувствие, чрез процедура, която компанията вече използва, за да помага на хора с рак да си набавят медикамента. "Работим по това от три месеца и се надяваме да получим отговор скоро."
Историята учудващо много напомня известната филмова драма "Awakenings" от 1990 г., където отново при тестване на нов медикамент хора прекарали тежка форма на енцефалит, които от години са в несвяст се връщат към живота, макар че този ефект беше временен. Филмът се опитва да преразкаже истинската история на невролога Оливър Сакс, който през 1969 г. открива положителните ефекти на медикамента L-DOPA, който е прекурсор на допамина.
Източник: New Scientist
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари