15 ноември 2019
Категории
  •  Космос
  •  Физика
  •  Науки за земята
  •  Биология
  •  Медицина
  •  Говорят медиците
  •  Математика
  •  Научни дискусии
  •  Разни
FACEBOOK

Генна терапия победи сърповидно-клетъчната анемия

| ПОСЛЕДНА ПРОМЯНА 04 март 2017 в 12:0075870
Ефектите на сърповидно-клетъчната анемия. Източник: thinglink.com

След успешното лечение на левкемия с генно редактиране, сега същата технология е използвана от лекари от болницата Некер в Париж, за да се премахнат всички симптоми на сърповидно-клетъчна анемия на френско дете.

Специалистите установиха, че лечението с генна терапия е било успешно, съобщи IFLScience.

Изследването е публикувано в списание New England Journal of Medicine.

Сърповидно-клетъчна анемия е генетично заболяване, което се характеризира с нарушена структура на хемоглобина. В този случай червените кръвни клетки, еритроцитите, носят хемоглобин S вместо хемоглобин А, както здравите хора, и имат сърповидна форма или форма на полумесец. Деформираните червени кръвни клетки могат да запушат кръвоносните съдове, което може да доведе до анемия. Ниското съдържание на кислород в кръвта и блокирането на кръвоносните съдове водят до хронична болка, тежки бактериални инфекции и тъканна смърт. В някои случаи се проявяват забавен растеж и инсулти.

Сърповидно-клетки в сред нормални кръвни клетки. Dr Graham Beards/Wikimedia Commons; CC BY-SA 3.0

Сърповидно-клетъчна анемия засяга предимно хора от Африка, Карибите, Близкия изток, Източното Средиземноморие и Азия. Около 275 000 бебета се рождат всяка година с това заболяване.

Конвенционалната медицина не може да го излекува. Единственият начин до момента е трансплантацията на костен мозък или на стволови клетки от здрави донори, което да позволи на организма на пациента да получи здрави кръвни клетки. Това не работи, защото рискът от опасна имунна реакция често е твърде висок - трансплантираните клетки започват да атакува нормалните клетки на пациента.

През 2014 френски тийнейджър е подложен на генна терапия, в опит да се лекува болестта. Лечението се състои във въвеждане на правилния ген на хемоглобина в стволовите клетки на пациента като се използва безопасен вирус. Петнадесет месеца по-късно, момчето, сега на 15, не страда от ефектите на сърповидно-клетъчната анемия.

Изследването показва, че повече от половината от червените кръвни клетки на пациента са придобили нормална форма на хемоглобина. Младият мъж не се нуждае вече от преливане на кръв или фармацевтични продукти.

Тази генна терапия е измислена от учени от Bluebird Bio в Кеймбридж, Масачузетс. Те са лекували шест други пациента със сърповидно-клетъчна болест по същия начин и макар че резултатите все още не са публикувани, се оказва, че тя не е сработила така успешно при всеки от тях. Възможно е в бъдеще отново да започнат да се запушват съдовете и на френския пациент. Нужни са повече изследвания на този метод на лечение.

Генетичната мутация, водеща до сърповидно-клетъчна анемия е само една замяна на аминокиселина в молекулата на хемоглобина. Ето защо, учените се надяват в бъдеще за лечение на това заболяване да се използва технологията за редактирате на геномз CRISPR/Cas9.


Препоръчани материали

Няма коментари към тази новина !

 
Още от : Новини
Първото селфи в Космоса
Първото селфи в Космоса
11 ноември 2019 в 00:006113
Първото селфи в Космоса
Първото селфи в Космоса
11 ноември 2019 в 00:00
Всички текстове и изображения публикувани в OffNews.bg са собственост на "Офф Медия" АД и са под закрила на "Закона за авторското право и сродните им права". Използването и публикуването на част или цялото съдържание на сайта без разрешение на "Офф Медия" АД е забранено.