Генетично модифицирани клетки за пръв път помогнаха да се спаси неизлечимо болно от левкемия дете.

Още на три месеца Лейла получава диагнозата остра лимфобластна левкемия - злокачествено заболяване, при което ракови стволови клетки на костния мозък освобождават в кръвоносната й система незрели лимфоидни клетки в големи количества. Момичето се лекува със стандартни терапии (химиотерапия и трансплантация на костен мозък), но на нейната възраст, тази терапия е успешна само в една четвърт от случаите и Лейла не е имала късмет, разказва за случая New Scientist.

Състоянието на Лейла отново се влошава и лекарите се обърнали към Васим Касим (Waseem Qasim) от Лондонския Университетски колеж (University College London), който разработва генетични методи на борба с рака.

Обикновено, лечението се състои в това да се вземат имунни клетки от пациента, генетично да се модифицират за борба с раковите клетки и да се върнат обратно. Понякога се добавя ген на рецептора CAR19, който кара цитотоксичните Т лимфоцити (Т клетки) да търсят и убиват клетки с протеина CD19 на повърхността си - именно такива клетки причиняват острата лимфобластна левкемия.

Обаче Лейла е прекалено малка, за да й се въведат такива T клетки. Ето защо Касим използвал материал, получен от друг здрав донор и го модифицирал така, че да може лекува други пациенти. За да не разпознае реципиента тези клетки като чужди е трябвало те да се редактират с помощта на "молекулярни ножици", сътавени от протеина TALEN.

До този момент модифицираните Т-клетки UCART19 са тествани само на мишки, но тъй като момичето умирало, нейните родители решили да рискуват. И лечението е било успешно - Т клетките успешно преборили рака.

Три месеца по-късно на Лейла отново е трансплантиран костен мозък. Здравите имунни клетки разпознавали клетките UCART19 като чужди и ги унищожили. Така че сега момичето няма в тялото си генетично модифицирани клетки.

Дали Лейла се е излекувала напълно е рано да се каже, но тя е жива и се справя добре. Пълните клинични изпитвания на UCART19 ще започнат през 2016 г. "Това ще бъде огромна крачка напред за лечението на левкемия и други ракови заболявания", заяви Касим. "Това е невероятно окуражаващо".

Щастливото семейство на Лейла. Снимка: New Scientist

Още по темата

25/10/2015

Животът

Биолозите се научиха да не оставят "улики" в ГМО

15/10/2015

Животът

ГМО растение предлага решение на недостига на витамин В6 в Африка

23/09/2015

Животът

Пионер на генното инженерство: Не ме е страх от бебета по поръчка, въпросът е как ще изпълним поръчката

08/07/2015

Животът

Генетично модифицираните комари доказаха своята ефективност в Бразилия