Генното инженерство спаси дете от левкемия

Наука ОFFNews Последна промяна на 08 November 2015 в 11:13 7886 0

Кредит Great Ormond Street Hospital in London
Лейла

Генетично модифицирани клетки за пръв път помогнаха да се спаси неизлечимо болно от левкемия дете.

Още на три месеца Лейла получава диагнозата остра лимфобластна левкемия - злокачествено заболяване, при което ракови стволови клетки на костния мозък освобождават в кръвоносната й система незрели лимфоидни клетки в големи количества. Момичето се лекува със стандартни терапии (химиотерапия и трансплантация на костен мозък), но на нейната възраст, тази терапия е успешна само в една четвърт от случаите и Лейла не е имала късмет, разказва за случая New Scientist.

Състоянието на Лейла отново се влошава и лекарите се обърнали към Васим Касим (Waseem Qasim) от Лондонския Университетски колеж (University College London), който разработва генетични методи на борба с рака.

Обикновено, лечението се състои в това да се вземат имунни клетки от пациента, генетично да се модифицират за борба с раковите клетки и да се върнат обратно. Понякога се добавя ген на рецептора CAR19, който кара цитотоксичните Т лимфоцити (Т клетки) да търсят и убиват клетки с протеина CD19 на повърхността си - именно такива клетки причиняват острата лимфобластна левкемия.

Обаче Лейла е прекалено малка, за да й се въведат такива T клетки. Ето защо Касим използвал материал, получен от друг здрав донор и го модифицирал така, че да може лекува други пациенти. За да не разпознае реципиента тези клетки като чужди е трябвало те да се редактират с помощта на "молекулярни ножици", сътавени от протеина TALEN.

До този момент модифицираните Т-клетки UCART19 са тествани само на мишки, но тъй като момичето умирало, нейните родители решили да рискуват. И лечението е било успешно - Т клетките успешно преборили рака.

Три месеца по-късно на Лейла отново е трансплантиран костен мозък. Здравите имунни клетки разпознавали клетките UCART19 като чужди и ги унищожили. Така че сега момичето няма в тялото си генетично модифицирани клетки.

Дали Лейла се е излекувала напълно е рано да се каже, но тя е жива и се справя добре. Пълните клинични изпитвания на UCART19 ще започнат през 2016 г. "Това ще бъде огромна крачка напред за лечението на левкемия и други ракови заболявания", заяви Касим. "Това е невероятно окуражаващо".

Щастливото семейство на Лейла. Снимка: New Scientist

Виж още за:
    Най-важното
    Всички новини

    Още от Медицина

    Коментари

    За писането на коментар е необходима регистрация.
    Моля, регистрирайте се от TУК!
    Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!

    Няма коментари към тази новина !