CRISPR/Cas9 е футуристична технология за редактиране на гени. Независимо от това какво мислите за генното инженерство, хората вече използват това средство, за да променят организми, като създават революция в агрономството, намират ново лечение за нелечими досега заболявания или дори променят човешки ембриони.
Има множество „инструменти” за генно редактиране, но CRISPR е най-евтиният и точен метод. Той включва три основни компонента:
- ензима Cas9, който реже част от ДНК;
- едноверижна секвенция от РНК (поредица от нуклеотиди в молекулата ѝ), която оказва на Cas9 точното място за рязане и
- нова матрична ДНК за поправка на прерязването („поправката” е възстановяване на двойната верига на ДНК).
Интересът към технологията постоянно се увеличава – към края на 2014 са издадени около 600 научни публикации, които споменават CRISPR.
Ето 11 интересни приложения на технологията CRISPR:
1. Неутрализиране на пренасянето на малария от комарите
Изследователите са създали комари,които са устойчиви към един от основните видове паразити, причиняващи маларията - Plasmodium falciparum. Те са използвали CRISPR/Cas9, за да премахнат част от ДНК на комара. При поправката геномът на комарите се заменя с ДНК структура създадена от учените. Два гена в тази структура правят комарите устойчиви на Plasmodium falciparum. Устойчивите гени се предават на 99% на потомството, дори когато модифицираните комари се чифтосват с нормални.
2. Терапия на рак
Лечение на рак е било демонстрирано чрез подобно на CRISPR средство за генно редактиране, наречено TALEN. Малко момиче на име Лейла имало лимфобластна левкемия – сериозна форма на рак на кръвта. След лечение с традиционни противоракови методи като химиотерапия и трансплантация на костен мозък, лекарите решават да използват технологии за генно редактиране като последно средство за спасяване на детето. Като променят Т клетките на имунната система на донора, за да могат по-точно да намерят и убият левкемичните клетки без да атакуват тялото на момичето, лекарите успешно премахват рака ѝ.
3. Лечение на мускулна дистрофия
Мускулната дистрофия на Душен се причинява от мутация, която пречи на тялото да произвежда протеина дистрофин, важен белтък участващ в изграждането на мускулна тъкан. Хората с тази генетична мутация, страдат от прогресивна дегенерация на мускулите, която в крайна сметка води до смърт. Тъй като тази мутация, засяга само един конкретен ген, това е идеален случай за прилагане на CRISPR/Cas9. Изследователите успешно са демонстрирали лечение на мускулна дистрофия при лабораторни мишки, използвайки CRISPR за рязане и поправяне на дистрофиновия ген.
(вж За пръв път използваха технология за редактиране на гени на жив бозайник)
4. Създаване на огромни кози и кучета
Китайски учени са използвали CRISPR/Cas9, за да премахнат гени, които потискат растежа на мускули и косми при кози, за да подпомогнат търговията на местната животновъдска и вълнена индустрия. Същата технология е била приложена успешно и на двойка бийгъли (порода кучета, която се използва и като експериментален модел). В последните години Китай се занимава интензивно с генното инженерство и клониране и е възможно тези две технологии да станат стандартен метод за буйно развиващото се животновъдство и земеделие в страната.
(вж Първите генетично модифицирани кучета са отглеждани в Китай)
5. Създаване на свински органи за трансплантация в хора
Джордж Чърч (George Church), ръководител на група учени от Харвадското училище по медицина, които наскоро използваха сложна молекула CRISPR, за да поправят наведнъж 62 гена в свински клетки. Чърч вярва, че тази технология може да се използва за създаване на свински органи, подходящи за трансплантация в хора. Експериментите на групата също така представляват крачка напред в технологията CRISPR, използвайки я за редактиране на много гени наведнъж – метод който може да се използва за извършване на бързи и сложни промени в ДНК.
(вж Генетични корекции ще позволят трансплатациите на органи от прасета)
6. Лечение на ХИВ
ХИВ вмъква своята ДНК в генома на гостоприемника, където може да остане неактивен години наред. Въпреки че съвременните коктейли от лекарства могат да контролират нивото на инфекция и да поддържат ХИВ като хронично заболяване, все пак към момента няма начин вируса да се поддържа постоянно неактивен. Изследователите от университета „Темпъл” (Temple university) показват, че CRISPR може да се използва за премахване на ДНК на вируса от генома на пациента. Големият проблем е, че е трудно да се намери ДНК на ХИВ в латентни клетки, когато не показват никакви симптоми, свързани с инфекцията с вируса. Междувременно са създадени нови лабораторни модели на латентни инфектирани клетки в опит да се намерят генетични секвенции, които може да се отрежат от вируса, за да го направят по-безвреден.
(вж Генетични "ножици" могат да елиминират веднъж и завинаги ХИВ-вируса от клетките)
Вирусът ХИВ. Източник: livescience.com
7. Създаване на нови видове лекарства
Фармацевтичните компании са нетърпеливи да намерят нови начини да доставят CRISPR системата за редакция на гени към различни част на тялото. Фармацевтичният гигант Bayer AG и стартъп компанията CRISPR Therapeutics обявиха през декември 2015, че стартират ново общо начинание за създаване на лекарства с начален фонд триста милиона долара. Те ще са базирани на CRISPR методиката и ще са предназначени за лечение на сърдечно-съдови болести, кръвни заболявания и слепота. Партньорството не означава, че ще бъде открито лекарство за всички заболявания, но пък гарантира значителен и активен период на изследвания, които те се надяват, че ще доведат до намиране на лечение за множество заболявания.
8. Създаване на свръхрастения
Хората подобряват реколтите и устойчивостта към заболявания на посевите чрез традиционни агрономски методи от хиляди години. Но сега изследователите експериментират с различни подходи, за да подобрят устойчивостта към болести и към стреса от околната среда чрез CRISPR технологията. Научна група от Рутджърс (Rutgers) работи върху дълготраен проект за генетична модификация на винено грозде и тревен чим по начин, чрез който методите могат да се използват за множество различни културни растения. Гроздето ще бъде променено, за да е устойчиво на маната. Типът трева, която се среща често по голф игрищата, наречена пълзяща полевица, може да се модифицира, за да е устойчива на болестта dollar spot - проблем, обичайно третиран с фунгициди.
9. Създаване на мини-прасенца
Друг пример за генно редактиране е използването на технологията TALEN. Китайски изследователи създават сравнително малък вид от прасенцето Бама, като спират действието на един от гените за хормонални рецептори (рецептор е молекула, приемаща химични сигнали извън клетката, в случая химичните сигнали са растежни хормони) в ембрионалните клетки на прасенцето. Прасенцата ще достигат до 14 кг, когато са напълно пораснали. Изследователите планират да продават „мини-прасенцата” като домашни любимци.
Мини-прасенце. Източник: dailymail.co.uk/sciencetech/
10. Лечение на заболявания на ретината
Полагат се известни усилия да се използва CRISPR за лечение или пълно излекуване на ретинитис пигментоза – заболяване, водещо до слепота. Учените от Колумбийския университет и университета на Айова успешно са премахнали генетична мутация, причиняваща заболяването при мишки. След еднократно инжектиране на системата CRISPR/Cas9, мишките са могли да виждат по-добре от контролната група. Плановете за използване на подобна техника върху хора са вече в ход. Биотехнологичната компания „Едитас медицин”(Editas Medicine) планират да използват CRISPR за лечение на наследственото очно заболяване вродена амавроза на Лебер през 2017.
(вж Учени са използвали генно редактиране (CRISPR), за да поправят дефект предизвикващ слепота)
11. Редактиране при хора
Техниките за генно редактиране вече са използвани върху хора, както е в случая с малкото момиче, за което споменахме в т.2 и което е лекувано с модифицирани Т клетки. Изследователи от института „Френсис Крик” (Francis Crick) в Лондон искат да редактират генетично човешки ембриони, за да научат повече за ранните етапи на човешкия живот и потенциално да намалят броя спонтанни аборти.
(вж Англия одобри употребата на спорна техника за редакция на гените при човешки ембриони , Редактирането на човешкият геном ще започне през 2017 г.)
Използван източник:
11 Crazy Gene-Hacking Things We Can Do with CRISPR
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
1
30.03 2016 в 11:27
Последни коментари