Предизвикателства пред генната терапия

Генната терапия не е нова област; тя се развива от десетилетия. Въпреки усилията на изследователите по света тя има ограничен успех. Защо?

Генната терапия поставя едно от най-големите технически предизвикателства пред модерната медицина. Изключително трудно е да се въведат нови гени в клетките на тялото и те да заработят. Също така съществува и финансов аспект на въпроса: може ли да се отблагодетелства от създаването на генна терапия компания, която предлага лечение на рядка болест? Ако не, кой би платил за това?

Нека да разгледаме основните предизвикателства пред генната терапия.

Активирането и доставянето на гена

За някои болести генната терапия би проработила само ако нормалният ген се достави до голям брой клетки в дадена тъкан, да кажем – милиони. При това те трябва да са правилните клетки в правилната тъкан. А когато генът стигне своята цел, той трябва да започне да работи и да остане „включен”. Клетките имат навика да изключват гени, които са твърде активни или показват други видове нестандартно поведение.

Важно за успеха на всяка генна терпия е да се насочи генът към правилните клетки. Също така трябва да е сигурно, че генът не се е включил в грешните клетки. Доставянето на гена до грешната тъкан ще е неефективно и може да причини здравословни проблеми на пациента. Например – неправилното насочване може да включи гена в репродуктивните клетки на пациента, които произвеждат сперма и яйцеклетки. Ако това се случи, той/тя ще предаде въведения ген към децата си. Това може да доведе до различни последствия в зависимост от гена.

Имунен отговор

Нашата имунна система е добра в борбата с нашественици като бактерии и вируси. Векторите (средство, използвано за пренос на генетичен материал до желаната клетка), доставящи гени, трябва да избегнат защитната система на тялото. Неблагоприятният имунен отговор може да причини сериозна болест и даже – смърт.

Един от начините за избягване на имунната система е доставянето на гена чрез вируси към клетките извън тялото на пациента. Друг начин е даване на пациента лекарства, потискащи имунната система по време на лечението. Изследователите използват най-ниската доза от вируса, която е ефективна и когато е възможно, вируси с по-малка вероятност да предизвикат имунен отговор.

Прекъсване на важни гени в целевите клетки

Добра генна терапия е тази, която работи в тялото на пациента възможно най-дълго. Идеалната ситуация е, когато това продължи през целия му живот. За да стане това, въведеният ген трябва да стане постоянна част от генома на желаната клетка. Това обикновено става като се внедри в ДНК-то ѝ. Разбира се съществува и опасност генът да отиде на неподходящо място. Изследователите са изработили начини той да намира правилното. Някои нови вектори имат специални характеристики, които позволяват ген да се вмъкне на сигурни места в генома, в които няма да причини проблеми. Също така гените въведени в клетки извън пациента могат да бъдат тествани къде биха отишли преди да се приложат на пациента.

Комерсиална приложимост

Повечето генетични заболявания, които могат да се лекуват с генна терапия, са изключително редки, например – някои засягат един човек на милион. Генната терапия може да е животоспасяваща за тези пациенти, но високата цена на лечението я прави неподходяща за финансиране от гледна точка на фармацевтичните компании. Поради това създаването на нова терапия, включително преминаването през клинични опити, необходими за одобрение за прилагане на хора, става изключително скъпо. Това означава, че някои пациенти никога няма да си позволят лечението.

Успехи на генната терапия

Генната терапия има успехи при лечението на различни типове заболявания като различни имунни недостатъчности, наследствена слепота, хемофилия, болести на кръвта.

Изследователите работят вече десетилетия, за да въведат генната терапия в клиничната практика, но все още малък брой пациенти могат да се възползват от лечението. Но това не означава, че е невъзможна мечта. Бъдещето е доста окуражаващо. Десетилетните изследвания са научили учените как да създават сигурни и ефективни вектори, как да насочват различни типове клетки и как да минимират имунния отговор при пациентите. Научили са много и за болестните гени. Днес, множество клинични опити се провеждат, където изследователите внимателно тестват лечения, за да се уверят, че всяка генна терапия, въведена в клиничната практика е едновременно сигурна и ефективна.

Използвани източници: Gene Therapy

Още по темата

26/11/2015

Медицина

Как работи генната терапия