Първото в света проучване за "препрограмиране" на увредени клетки при глаукома започва при хора

Една противоречива нова генна терапия, която сякаш може да върне младостта, поне за очните ябълки, е на път да бъде поставена на изпитание.

Засега само един човек е получил лечението, но в крайна сметка Life Biosciences, Inc, биотехнологичната компания, спонсорираща изпитването, се надява да включи още 11 души. Целта е не просто да се лекува, а да се обърне хода на глаукомата и евентуално да се разшири терапията, за да обхване и други състояния.

Това е идея, която ако бъде реализирана, би променила съдбата на пациентите с глаукома. Уврежданията, причинени от състоянието – или по-скоро от група състояния, тъй като глаукомата е по-скоро симптом, отколкото самостоятелно заболяване – в момента са необратими и могат да варират от леко периферно замъгляване до пълна слепота.

Причинява се от увреждане на зрителния нерв, който в повечето случаи не е способен да се регенерира самостоятелно. Въпреки че често може да се спре прогресията на увреждането, няма начин да възстановим вече загубеното.

Новата терапия твърди, че е способна да обърне хода на глаукомата, въпреки че има значителни съмнения. Кредит: Wikimedia Commons

Новата терапия, наречена ER-100, която се изпитва, има за цел да използва комбинация от вирус и антибиотика доксициклин, за да "включи" три гена: OCT4, SOX2 и KLF4. Заедно трите се нарича OSK.

А тези три гена изглежда правят чудеса.

"Нашите предклинични проучвания показват, че контролираната експресия на OSK може да нулира епигенетичните модели, свързани със здравословната клетъчна функция, да подобри тъканните функции и да възстанови зрителната функция при животински модели", заявява д-р Шарън Розенцвайг-Липсън (Sharon Rosenzweig‑Lipson), главен научен директор на Life Biosciences, в изявление на компанията.

С други думи, ако се активират тези три гена, те сякаш "частично препрограмират" старите клетки, включително, както се надява компанията, тези в зрителния нерв.

Това е технология, която е постигнала известен успех в опити с животни, но също така и някои пропуски. Тестовете върху мишки са показали, че стареещите им органи са подмладени толкова мощно, че те бързо са починали от внезапни, агресивни тумори или клетъчни неизправности.

"Технологията е все още в много ранен етап", обяснява пред Nature News миналата седмица д-р Мат Каберлайн (Matt Kaeberlein), съосновател на компанията за превантивна медицина Optispan, фокусирана върху дълголетието , "и потенциалът за катастрофални странични ефекти е висок".

Със своята смес от вируси и антибиотик, екипът на Life Biosciences се надява да избегне някои от по-тревожните ефекти от частичното препрограмиране. Концентрирането само върху очите е друга мярка за безопасност, колкото и неволна да е. Ако нещо се обърка с терапията, шансовете за животозастрашаващи или метастазиращи последици там са по-ниски, отколкото при някои други органи.

Но далеч не е предопределено, че клиничното изпитване ще има успех.

"Дори при идеални условия на препрограмиране (каквито никой не познава в човешкото око), [тази генна терапия] няма да понижи очното налягане при глаукома", посочва през февруари тази година професор Пол Ноефлър (Paul Knoepfler), биолог на стволови клетки в Калифорнийския университет в Дейвис и основател на The Niche. "Така че, ако има подмладяване, то може да не е трайно."

На всичкото отгоре има практически проблеми, като например как ефективно да се достави вирусът на правилното място – и само на правилното място – или как да се защитят новоподмладените клетки от враждебната среда на болното око, обяснява той. Това е деликатен балансиращ акт и е много лесно да се провали. "Чувствам, че това, което трябва да се случи в […] участниците в изпитването, е да уцелят малка точка с базука", пише Ноефлър.

Дори ако това проучване е успешно, твърденията, че то представлява някаква по-значима технология за "връщане на младостта", със сигурност не може да се приемат сериозно.

"Според мен в областта на изследванията на дълголетието това е малко преувеличено", пише Ноефлър. "Ако се съсредоточим само върху конкретното проучване за ER-100 в офталмологията, то все още е изключително високорисково проучване."

"Като биолог, специализиран в стволови клетки, намирам препрограмирането от всякакъв вид, особено с цел лечение на болести, за вълнуващо", добавя Ноефлър. "Просто трябва да запазим реалистичния си поглед. Много неща могат да се объркат."

Справка: Lu, Y. et al. Nature 588, 124–129 (2020). https://doi.org/10.1038/s41586-020-2975-4

Източник: World First Trial To "Reprogram" Broken Cells In Glaucoma Begins In Humans – But Is It Just Hype, Dr. Katie Spalding

Още по темата

03/12/2025

Медицина

Готово за употреба лечение на рак на панкреаса открива скрити тумори

10/04/2025

Медицина

Регенерацията на ретината е възможна, трябва само да се премахне "молекулярната спирачка"

30/12/2024

Медицина

Лечението на рак, диабет и Паркинсон със стволови клетки скоро става достъпно

04/10/2019

Новини

Светила в офталмологията съветват как да съхраним зрението си