В ексклузивна статия New Scientist предаде новината, че пет руски двойки, глухи по рождение, искат да опитат техниката за генно редактиране CRISPR, така че да имат деца, които могат да чуват.
Това съобщава на изданието Денис Ребриков, който планира да извърши експеримента. Той заяви, че ще се обърне към съответните руски власти за разрешение след „няколко седмици“.
Аргументът за използване на CRISPR за тази цел е по-силен от опитите да се направи децата устойчиви на ХИВ, както бе направено по-рано от китайския учен Хъ Дзиенкуей, но рисковете все още надвишават ползите, казват други изследователи.
„Ребриков определено е решен да направи някакво генно редактиране на зародишна линия и мисля, че трябва да го приемем много сериозно“, отбелязва експертът по CRISPR Гаетан Бурджо (Gaetan Burgio) от Австралийския национален университет. „Но е твърде рано и твърде рисковано”.
И двамата родители във всяка двойка имат рецесивна форма на глухота, което означава, че всичките им деца обикновено наследяват същото състояние. Докато по-голямата част от генетичните заболявания могат да бъдат предотвратени чрез скрининг на IVF ембриони преди имплантиране, без необходимост от редактиране на гени, това не е опция за тези двойки.
Няколко доклада предполагат, че - ако може да се направи безопасно - редактирането на гените на бебетата може да бъде оправдано в този вид ситуация.
Рискова процедура
Именно затова Ребриков потърси тези необичайни двойки в най-голямата руска клиника за репродуктивни проблеми, Националния медицински център за акушерство, гинекология и перинатология „Кулаков” в Москва.
"Това е ясно и разбираемо за обикновените хора", коментира той. "Всяко ново бебе за тази двойка би било глухо, ако не се редактират генните мутации."
През ноември китайският биофизик Хъ Дзиенкуей съобщи, че е създал тайно първите бебета с редактирани гени с помощта на CRISPR. Той се опита - но вероятно не успя - да предизвика мутации, които предпазват от ХИВ чрез генно редактиране на IVF ембриони от двойки, в които мъжът е ХИВ-позитивен.
Работата му бе осъдена по много причини , но една от най-големите е, че няма нужда да се прибягва до такава рискова експериментална процедура, за да се предотврати заразяването на тези хора с ХИВ на децата си.
През юни Nature съобщи, че Ребриков също иска да използва CRISPR, за да създаде ХИВ-резистентни бебета , но този път за двойки, в които майката е ХИВ-позитивна. За разлика от него, Ребриков открито обсъжда плановете си предварително.
Отново обаче експертите посочиха, че няма нужда от рисково редактиране на гени в този случай.
Генът на рецесивна глухота
Сега Ребриков заяви пред New Scientist , че също така иска да предотврати наследяването на форма на глухота, причинена от мутации в гена GJB2. В Западен Сибир много хора имат липсваща „буква” ДНК на позиция 35 в гена GJB2.
"Ако само един от родителите е носител на тази мутация, тогава нищо не заплашва детето, но ако и двaмата я имат - тяхното дете неизбежно се ражда глухо. Редактирането на тази ДНК е лесно и може да спаси много семейства, които са обречени да имат глухо дете”, обяснява Ребриков.
Ребриков е открил пет двойки, в които и двамата бъдещи родители са глухи поради тази мутация и не искат децата им също да бъдат глухи.
Така че той планира да използва CRISPR, за да коригира тази мутация в IVF ембрионите от тези двойки. Всички тези ембриони ще имат мутация в двете копия на гена GJB2 - коригирането на едно копие с помощта на метод, известен като хомоложно насочен ремонт, ще предотврати глухотата.
„Технически това е постижимо“, подчертава Бурджо.
През ноември учените в тази област публикуваха изявление, в което се казва, че този вид геномно редактиране на зародишната линия може да бъде приемливо, ако рисковете са адресирани и ако са изпълнени определени критерии. Тези критерии включват „непреодолима медицинска нужда“ и „липса на разумни алтернативи“.
Рисковете
Петте двойки нямат друг избор, ако искат да имат свои собствени биологични деца, които могат да чуват. Но не всеки ще се съгласи, че има непреодолима необходимост, защото глухотата не е животозастрашаващо разстройство. Всъщност някои глухи хора не смятат това за увреждане и искат децата им да наследят състоянието, за да запазят уникалната култура на глухите.
А рисковете от CRISPR със сигурност не са изследвани досега. Няма доказан начин да се гарантира, че децата с редактирани гени няма да имат непредвидени мутации, или да се гарантира, че всяка клетка в детските органи ще има коригирания ген.
"Продължаваме да смятаме, че всяка клинична употреба на редактиране на зародишната линия остава безотговорна към момента", се казва в ноемврийското изявление.
„Първите опити върху хора трябва да започнат с ембриони или бебета, при които няма нищо за губене, с фатални условия“, коментира биоетикът Юлиан Савулеску (Julian Savulescu) от Оксфордския университет. "Не трябва да се започва с ембрион, който може да води доста нормален живот".
Защо тогава Ребриков не се опитва да предотврати по-сериозни генетични заболявания? Отговорът е, че хората със сериозни рецесивни разстройства почти никога не се намират в същата ситуация като петте двойки. Например, хората с кистозна фиброза обикновено умират млади и не търсят паретньори, за да избегнат разпространяването на бактериите, които заразяват белите дробове.
Савулеску смята, че първите проучвания за редактиране на гени трябва да включват двойки, чиито деца могат да наследят фатални състояния и на които се отказва да изберат ембриони за ин витро.
Ако един ден се установи, че генетичното редактиране на зародишната линия е безопасно, Савулеску смята, че тогава ще има морален императив да се използва за предотвратяване на състояния като глухота.
Още по темата
Животът
Раждането на третото китайско CRISPR бебе може да остане загадка
Животът
Руски учен иска да продължи генната редакция на хора с CRISPR
Животът
Генно редактираните китайски бебета може да са обречени на ранна смърт
Коментари
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Последни коментари