ИИ се включва в търсенето на нови методи за лечение на редки заболявания

Том Касауверс/Хоризонт Последна промяна на 19 June 2026 в 00:00 38 0

Кредит Easy-Peasy.AI

За редките невромускулни заболявания често няма методи за лечение, тъй като разработването на подходящи лекарства е бавен, скъп и рисков процес за фармацевтичните фирми. Нов подход с използване на ИИ и модели със стволови клетки би могъл най-накрая да промени ситуацията.

В Белгийската фирма за изкуствен интелект Kantify работата върви по обичайния начин, но когато служител е диагностициран с раково заболяване, преосмислят насоката на дейността си. „Разработвахме алгоритми за сектори като маркетинга или транспорта“, споделя Сеголен Мартен, съоснователка и изпълнителен директор на Kantify.

„Това бяха сложни проекти, които нямаха нищо общо със здравеопазването, но благодарение на тях натрупахме солиден опит в областта на изкуствения интелект.“

Това се променя през 2017 г., когато на Ник Субраманян, техническият директор на фирмата, е диагностициран със саркома — рядък вид рак, който образува тумори в съединителната тъкан, например в костите, мускулите и кръвоносните съдове.

Тази ситуация подтиква фирмата да насочи усилията си към областта на здравеопазването и да проучи възможностите на изкуствения интелект да подобри процеса на откриване и тестване на нови лекарства за редки заболявания.

„Това промени живота ни“, разказва Мартин. „Вече сме изцяло съсредоточени върху ИИ в областта на човешкото здраве и сме разработили специализирана технология за създаване на лекарства, в основата на която е ИИ.“

В момента техният опит се използва пълноценно в рамките на DREAMS — петгодишна изследователска инициатива, финансирана от ЕС. Инициативата е насочена към подобряване на лечението на серия от пет редки невромускулни заболявания, които постепенно отслабват мускулната функция.

Увеличаване на възможностите за пациентите

Разработването на методи за лечение на редки заболявания продължава да бъде едно от най-големите предизвикателства в съвременната медицина. Процесът е дълъг, скъп е и резултатът не е гарантиран, като са необходими години научни изследвания, регулаторно одобрение и клинични изпитвания.

Поради малкия брой пациенти за фармацевтичните фирми често е трудно да оправдаят подобни инвестиции. В резултат на това много заболявания остават без лечение.

Към днешна дата одобрено лечение има само за около 5—6 % от приблизително 7 000—10 000 редки заболявания — това е пропуск, който организации като Световната здравна организация продължават да считат за световен приоритет.

С помощта на ИИ това би могло да се промени. Тъй като може да прави бърз анализ на големи масиви от данни изкуственият интелект може да стесни кръга на потенциалните лечения още на ранен етап и да намери съществуващи лекарства, подходящи за ново приложение при редки заболявания.

С поглед върху невромускулните разстройства

В рамките на проекта DREAMS изследователите се концентрират върху пет редки невромускулни заболявания, сред които мускулната дистрофия тип Дюшен, която засяга предимно млади момчета и води до мускулна дегенерация, и мускулната дистрофия тип Емери—Драйфус, която може да доведе до тежки сърдечни проблеми.

Въпреки че тези заболявания се различават по генетичните си причини, изглежда, че имат общи механизми на действие на клетъчно ниво. Като се насочват към тези общи пътища, изследователите се надяват да разработят лечения, които биха могли да помогнат едновременно за няколко заболявания, вместо да се борят с всяко едно от тях поотделно.

За тази цел екипът препрограмира клетките на пациента в т.нар. индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSCs) — вид основни клетки, които могат да се превърнат в много други видове клетки — и след това ги преобразува в скелетна мускулна тъкан. Това позволява на изследователите да проучват заболяването в контролирана среда.

Като комбинират тези лабораторни модели с изкуствен интелект, изследователите могат да намерят общи лечения за различни заболявания.

„Този вид изследвания е от решаващо значение за пациентите и семействата им“, споделя Ксавие Нисан, координатор на проекта DREAMS и научен директор във френския изследователски институт I-Stem, специализиран в терапията със стволови клетки и лечението на моногенни заболявания.

„Пациентите са принудени да живеят със заболяването си всеки ден. Технологии като тази могат да им помогнат.“

От данни към възможности за лечение

Освен че определят основните процеси на заболяването, изследователите от проекта DREAMS използват изкуствен интелект, за да анализират милиарди нови и съществуващи лекарства в опит да предположат за кои съставки има най-голяма вероятност да подействат.

„Това е един от начините, по които ИИ може да бъде от истинска полза за обществото“, отбелязва Мартин. „ИИ наистина може да ускори научните изследвания и да постигне резултати в области, където напредъкът е бавен.“

В лабораторията екипът тества архив от 2 700 лекарства, одобрени от ЕМА и FDA, за да прецени дали някое от тях би могло да облекчи общите симптоми, свързани със заболяването.

„В лабораторията тестваме хиляди одобрени лекарства върху мускулни клетки, получени от индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSC) на пациенти с тези заболявания“, разказва Нисан.

„Изкуственият интелект се използва и за да се проучи как биха могли да действат лекарствата, да се определят целите и дори да се прогнозират други заболявания, при които лечението би могло да бъде ефективно.“ Като съчетаваме тези подходи, можем да действаме по-бързо и да се концентрираме върху най-обещаващите лекарства.“

В продължение на три години екипът събира данни, които да се използват от изкуствения интелект и да се изготвят прогнозите за промяна на предназначението на лекарствата.

Централна роля в това търсене на лекарства има Sapian — платформата за изкуствен интелект на Kantify. Моделът е обучен въз основа на огромен обем данни, вариращи от информация за молекули и протеини до патенти и характеристики на най-различни лекарства. Въз основа на тази информация платформата може да прогнозира кои лекарства биха били подходящи за лечението на определени видове заболявания.

„Ние просто правим предположения, не можем да предскажем бъдещето,“ споделя Мартин. „А помощта на ИИ се съставят хипотези, които трябва да бъдат проверени в реални условия. Въпреки това, от различни проекти сме установили, че хипотезите са изключително на.“

Групирането като решение

Все още не е ясно кога можем да очакваме този подход да доведе до нови методи на лечение за хората с редки заболявания. Нисан подхожда предпазливо, посочва множеството фактори, които оказват влияние, и не желае да дава напразни надежди на пациентите, които днес живеят с такива заболявания.

„Проектът приключва в края на 2028 г. След това, всичко е под голям въпрос. Правим всичко възможно, но в света на лекарствата нещата могат да отнемат много време.“

Много ще зависи от резултатите при тестването на тези методи върху пациенти. Понякога клиничните изпитвания на нови лекарства отнемат десетилетия, като дори съществуващи лекарства, вече преминали такива процедури, ще подлежат на някои изпитвания.

Екипът на DREAMS полага усилия да приспособи някои от тези изпитвания за редки заболявания. Един от проблемите, с които се сблъскват, е, че броят на хората с такива заболявания е недостатъчен за провеждането на достатъчно мащабни клинични проучвания.

Затова изследователите предлагат алтернативен подход. „Някои редки заболявания имат коренно различни симптоми, но причините за тях са еднакви“, пояснява Нисан.

„Ето защо искаме да проведем така наречените групови изпитвания, при които едно лекарство се тества при хора с различни симптоми и заболявания, които имат сходна причина“, разказва той.

Този подход, ръководен от пациентската асоциация AFM-Téléthon и самите пациенти, би могъл да допринесе за ускоряване на разработването на лекарства за хората с редки заболявания.

Понастоящем регулаторните органи проучват възможностите за по-широко прилагане на подхода с групови клинични изпитвания при редки заболявания“, продължава Нисан.

За Нисан и Мартин тази работа е нещо повече от просто изследване. За тях това е въпрос на личен ангажимент.

„Пациентите имат нужда от нас“, каза Нисан. „Това е огромна отговорност. За мен е важно да успея. Освен това имаме възможност да променим значително живота на много хора. Това е нещо прекрасно и усилието си струва.“

Първоначално статията е публикувана в Horizon — списанието на ЕС за научни изследвания и иновации.

Изследването, представено в тази статия, е финансирано от програмата „Хоризонт“ на ЕС.

Повече информация

Виж още за:
Най-важното
Всички новини

Още от Медицина

Коментари

За писането на коментар е необходима регистрация.
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!

Няма коментари към тази новина !