Най-скъпото лекарство в света струва 3 милиона долара

Американската компания Bluebird bio постави нов рекорд по цена на лекарствата, като пусна на пазара лекарство за церебрална адренолевкодистрофия (рядко мозъчно заболяване при децата) на стойност 3 млн. долара.

През април същата година компанията Bluebird bio представя друго лекарство, което по това време печели и титлата на най-скъпото в света - 2,8 млн. долара за една доза. Предишната разработка на Bluebird bio е била в помощ на пациенти с наследствено заболяване на кръвта - бета-таласемия. Това заболяване се свързва с малко количество или липса на една верига хемоглобин, а тяхното лекарство Zinteglo, одобрено от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA), позволява на пациентите да избегнат постоянните кръвопреливания с еднократна инжекция.

Новото лекарство, Skysona, ще бъде първото одобрено средство за лечение на церебрална адренолевкодистрофия - рядко мозъчно заболяване, което се среща при млади момчета и води до инвалидност или смърт. Всяка година в САЩ се раждат около пет деца с това заболяване, а Bluebird bio очаква да пусне лекарството за десет деца на възраст между 4 и 17 години всяка година.

Церебралната адренолевкодистрофия е наследствено неврометаболитно заболяване, което се дължи на мутация в трансмембранния транспортен протеин Adrenoleukodystrophy Protein, който нарушава транспорта на много дълги вериги мастни киселини. Заболяването се характеризира с демиелинизация на централната нервна система и гръбначния мозък, както и с надбъбречна недостатъчност. Използването на стволови клетки от брат и сестра може да забави или спре развитието на болестта, но повечето пациенти не разполагат с такива. Новото лекарство може да помогне точно на такива деца, като промени гена, отговорен за церебралната адренолевкодистрофия.

_{ЯМР на адренолевкодистрофия демонстрира изразена загуба на бяло вещество в задната част с намален обем и повишен интензитет на сигнала. В предната част бяло вещество е пощадено. Характеристиките съответстват на Х-свързана адренолевкодистрофия. Кредит: Radiopediacase/Wikimedia Commons}

В основното изпитване 29 от 32 пациенти не са развили функционални увреждания за две години, но трима пациенти са диагностицирани с рак на костния мозък и FDA е загрижена за това колко още пациенти биха могли да развият заболяването в кратък срок. От друга страна, този вид рак е лечим и двама от тримата пациенти вече са в ремисия.

Разрешението за употреба на Skysona в САЩ идва малко повече от една година след одобрението му в Европа. Но Bluebird има проблеми с осигуряването на реимбурсиране и по-късно изтегли терапията от пазара на фона на по-широкообхватно закриване на бизнеса си там. 

Въпреки че двете одобрения за генна терапия са стимул, Bluebird продължава да изпитва финансови затруднения. Компанията не разполага с пари и предупреждава, че в бъдеще може да бъде изправена пред фалит. Новите й продукти биха могли да донесат необходимите приходи, както и продажбата на специални регулаторни ваучери, предоставени на Bluebird от FDA. Ваучерите могат да се използват за ускоряване на прегледите на лекарствата, а цената на всеки от тях е около 100 млн. долара.

FDA все още има въпроси относно анализа на данните от тестовете и дали ползите от тях надвишават потенциалните рискове за пациентите. В момента Skysona е най-доброто решение за момчета, които нямат братя и сестри за трансплантация.

Bluebird bioочаква Skysona да бъде на разположение до края на годината и планира да работи с "ограничен брой" центрове, които имат опит в лечението.

Изтoчник: Bluebird wins FDA approval of gene therapy for rare brain disorder, BioPharma Dive

Още по темата

04/05/2019

Животът

Онкохематологичните заболявания у нас са с все по-добра диагностика и възможности за лечение

23/04/2018

Животът

Голдман Сакс: Пълното излекуване може да не е икономически изгодно

21/08/2017

Животът

Проф. Ивайло Търнев: У нас има 112 болни с рядкото заболяване амилоидна полиневропатия (видео)

20/02/2016

Животът

Проект „100 000 генома” дава надежда на тежко болни деца